Solid Biosciences(納斯達克代碼:SLDB)近日宣佈,其針對杜氏肌營養不良症(DMD)研發的SGT-003基因療法,在與美國食品藥品監督管理局(FDA)舉行的C類會議中獲得了積極反饋。這一關鍵進展為該項目後續的臨牀開發計劃清除了重要監管障礙。
FDA對SGT-003現有的臨牀前數據包表示了認可,並就下一階段的臨牀試驗設計提供了建設性指導。此次積極的監管互動標誌着SGT-003項目向前邁出了實質性的一步,增強了其治療DMD這一嚴重遺傳性疾病的潛力。公司計劃基於此次會議反饋,加快推進SGT-003的臨牀開發進程。