Ultragenyx Pharmaceutical（納斯達克代碼：RARE）已順利完成向美國食品藥品監督管理局滾動提交DTX401 AAV基因療法治療Ia型糖原貯積症的生物製品許可申請。這一里程碑標誌着該創新療法在監管審批道路上邁出關鍵一步，為罕見病患者帶來新的治療希望。

DTX401作為針對GSDIa的基因治療產品，採用腺相關病毒載體技術，旨在通過單次給藥實現長期療效。滾動提交策略允許藥企在完成不同申報模塊後分階段遞交資料，既能加速審評進程，又能確保數據的完整性與嚴謹性。

此次申報基於多項臨牀研究數據，結果顯示DTX401能顯著改善患者的代謝控制水平，同時展現出良好的安全性與耐受性。若最終獲批，該療法將填補GSDIa領域精準治療的空白，重塑罕見病治療格局。