Palvella Therapeutics公司宣佈,其針對微囊型淋巴管畸形(Microcystic Lymphatic Malformations)的候選藥物Qtorin™ 3.9%雷帕黴素無水凝膠(Qtorin™ Rapamycin),在三期Selva臨床研究中取得了積極的頂線結果。
該研究成功達到了其主要療效終點,顯示出具有高度統計學顯著性和臨床意義的改善。安全性數據與藥物已知的安全性特徵一致,未發現新的安全信號。
這一積極數據是推動該療法向監管提交申請的關鍵一步,為患有這種罕見疾病的患者帶來了新的治療希望。