美國食品藥品監督管理局(FDA)周三拒絕批准Corcept Therapeutics (CORT)治療一種罕見激素紊亂症的藥物，受此影響，這家制藥商的股價暴跌逾50%。

該公司表示，在其未提供額外療效證據的情況下，FDA無法對該口服激素阻斷療法relacorilant做出積極的獲益風險評估。Corcept公司原計劃將relacorilant用於治療繼發於皮質醇增多症的高血壓患者。

皮質醇增多症又稱庫欣綜合徵，是機體暴露於高皮質醇活性環境引發的疾病。Corcept提交的試驗數據顯示，relacorilant能全面改善皮質醇增多症的各類體徵和症狀。

公司首席執行官約瑟夫·貝拉諾夫表示："我們將盡快與FDA會面商討最佳推進路徑。"皮質醇增多症的主要症狀包括肩背部脂肪墊、滿月臉、皮膚紫紋，患者還常伴有糖尿病、高血壓、肌肉無力和免疫抑制等症狀。

Relacorilant是一種選擇性皮質醇調節劑，其設計既能阻斷皮質醇作用，又可避免某些脫靶激素效應。Corcept公司還在研究該藥物治療卵巢癌、前列腺癌等多種嚴重疾病的潛力。該公司另一款已獲批藥物Korlym，用於治療內源性庫欣綜合徵成人患者因皮質醇增多症引發的高血糖。

目前其他獲准治療庫欣綜合徵的藥物還包括Recordati (RECI.MI)公司的Isturisa，以及Xeris Biopharma (XERS.O)公司的Recorlev。