Ultragenyx Pharmaceutical（納斯達克代碼：RARE）已正式向美國食品藥品監督管理局重新遞交了UX111 AAV基因療法的生物製品許可申請。該療法旨在治療A型Sanfilippo綜合徵（又稱MPS IIIA），這是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病。
此次重新提交基於最新臨床數據對申請材料進行了全面優化，標誌着該基因療法在監管審批進程中邁出關鍵一步。若獲批，UX111將成為全球首個針對該致命性兒童罕見病的基因治療方案。
Ultragenyx Pharmaceutical（納斯達克代碼：RARE）已正式向美國食品藥品監督管理局重新遞交了UX111 AAV基因療法的生物製品許可申請。該療法旨在治療A型Sanfilippo綜合徵（又稱MPS IIIA），這是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病。
此次重新提交基於最新臨床數據對申請材料進行了全面優化，標誌着該基因療法在監管審批進程中邁出關鍵一步。若獲批，UX111將成為全球首個針對該致命性兒童罕見病的基因治療方案。
免責聲明：投資有風險，本文並非投資建議，以上內容不應被視為任何金融產品的購買或出售要約、建議或邀請，作者或其他用戶的任何相關討論、評論或帖子也不應被視為此類內容。本文僅供一般參考，不考慮您的個人投資目標、財務狀況或需求。TTM對信息的準確性和完整性不承擔任何責任或保證，投資者應自行研究並在投資前尋求專業建議。