2026年10月21日，和譽-B（02256）發布自願性公告稱，其全資子公司上海和譽生物醫藥科技有限公司研發的口服選擇性小分子FGFR2/3抑制劑Lavengratinib（ABSK061）獲歐洲藥品管理局（EMA）授予治療軟骨發育不全（Achondroplasia，簡稱「ACH」）的孤兒藥資格（Orphan Designation，OD）。\n\n根據公告，ACH是一種主要由FGFR3基因突變引起的罕見生長發育障礙性疾病，可能危及生命並導致殘疾，目前全球可選治療方案有限。此次獲批孤兒藥資格，是Lavengratinib國際化開發的又一關鍵里程碑。\n\n公告顯示，Lavengratinib此前已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予治療ACH的孤兒藥資格（ODD）及罕見兒科疾病資格（RPDD），並已通過FDA的臨床試驗 (IND) 申請。目前，該產品針對3至12歲ACH兒童的Ⅱ期多中心開放標籤劑量遞增研究（編號ABSK061-202）正在推進，初步數據顯示藥物呈現積極的促生長信號，且總體安全性和耐受性表現良好。\n\nLavengratinib是全球首個進入臨床試驗的FGFR2/3選擇性抑制劑，採用直徑小於3毫米的口服微片製劑，旨在提升長期用藥的便利性和依從性。公司提醒，本次公告為自願性披露，尚無法保證該藥物最終能夠成功上市，投資者需審慎決策。