Mirum Pharmaceuticals, Inc. 與因塞特醫療聯合宣佈,其候選藥物Zilurgisertib在治療進行性骨化性纖維發育不良(FOP)的關鍵性2期PROGRESS研究中,取得了積極的頂線結果。
該研究達到了其主要終點,顯示出統計學上顯著且具有臨床意義的療效。與安慰劑相比,接受Zilurgisertib治療的患者在關鍵疾病活動指標上表現出顯著改善。
安全性方面,Zilurgisertib的耐受性普遍良好,觀察到的不良事件與先前研究數據一致。詳細的研究結果計劃在即將召開的醫學會議上公布,並提交同行評議期刊發表。
此次積極數據標誌着在治療這種罕見、致殘性遺傳疾病方面的一個重要進展。兩家公司正與監管機構討論下一步開發計劃。