12月15日，生物製藥公司Immunome盤初飆升逾20%！公司宣佈治療腫瘤患者的試驗取得積極結果。

致力於開發同類首創和同類最佳靶向癌症療法的生物技術公司 Immunome, Inc.（納斯達克股票代碼：IMNM）今天宣佈，其在研口服每日一次γ-分泌酶抑制劑 (GSI) varegacestat 的全球關鍵性 3 期 RINGSIDE 試驗取得了積極的頂線結果，該試驗針對的是進展性纖維瘤患者。

該試驗達到了改善無進展生存期的主要終點，與安慰劑相比，顯示出具有統計學意義和臨牀意義的顯著改善，疾病進展或死亡風險降低了84%（風險比 (HR) = 0.16，95% 置信區間：0.071，0.375；p<0.0001）。根據 RECIST v1.1 標準，經盲法獨立中心審查評估，varegacestat 組的確認客觀緩解率 (ORR) 為 56%，而安慰劑組為 9% (p<0.0001)。在探索性分析中，經盲法獨立中心審查評估，varegacestat 組的腫瘤體積中位最佳變化為 -83%，而安慰劑組為 +11%。此外，該試驗達到了所有關鍵次要終點，varegacestat 在標誌性腫瘤體積縮小和最嚴重疼痛強度方面均取得了與安慰劑相比具有統計學意義的改善。

Varegacestat總體耐受性良好，安全性可控，與GSI類藥物一致。治療組受試者最常見的不良事件為腹瀉（82%）、疲乏（44%）、皮疹（43%）、噁心（35%）和咳嗽（34%）。大多數不良事件為1級或2級。

根據這些數據，Immunome計劃於2026年第二季度向美國食品藥品監督管理局提交新藥申請。

「RINGSIDE 是迄今為止針對纖維瘤患者開展的規模最大、最全面的臨牀試驗，其主要結果代表了該患者羣體在隨機臨牀試驗中觀察到的最高客觀緩解率，」Immunome 首席執行官 Clay Siegall 博士表示。「這些發現表明，varegacestat 具有潛力，能夠以方便的每日一次口服藥物的形式提供一流的療效，幫助患者重獲新生。」

「由於其不可預測的特性以及現有治療方案的侷限性，纖維瘤會對患者的身心造成毀滅性的影響，」紀念斯隆-凱特琳癌症中心肉瘤內科腫瘤學家兼藥物研發專家、RINGSIDE試驗的主要研究者Mrinal M. Gounder醫學博士表示，「RINGSIDE試驗中，varegacestat治療組的無進展生存期獲益顯著，緩解率高，腫瘤體積縮小，這些結果令人矚目。這些發現提升了GSI（生長抑素類似物）的作用，並證實varegacestat有望成為纖維瘤治療的標準療法。」

Siegall 博士補充道：「RINGSIDE 的結果代表着 Immunome 的一個重要里程碑，因為我們正在推進我們新興的靶向腫瘤療法產品線，這些療法具有顯著改善患者生活的巨大潛力。」

Immunome計劃在即將舉行的大型醫學會議上分享RINGSIDE試驗的更多數據。