Rafael Holdings宣佈尼曼-匹克病C型治療藥物Trappsol® Cyclo™關鍵三期Transportnpc™研究完成末例患者末次訪視

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06/10

Rafael Holdings, Inc. (RFL) 已宣佈,其用於治療尼曼-匹克病C型(NPC)的在研藥物Trappsol® Cyclo™,其關鍵性三期臨床試驗Transportnpc™研究已完成最後一例患者的最後一次訪視。這一里程碑標誌着該研究患者參與階段正式結束,為後續的數據分析及向監管機構提交申請奠定了基礎。尼曼-匹克病C型是一種罕見的、進行性且危及生命的遺傳性代謝疾病,Trappsol® Cyclo™作為一種潛在的療法,其臨床進展備受關注。

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