生物科技公司Sarepta Therapeutics（SRPT）在夜盤交易中股價大跌36.20%，引發市場廣泛關注。這一顯著跌幅主要源於公司公布其針對杜氏肌營養不良症（DMD）的兩種基因療法AMONDYS 45（casimersen）和VYONDYS 53（golodirsen）的後期臨床試驗未能達到主要目標。

據了解，這項歷時9年的ESSENCE臨床試驗納入了225名年齡在6至13歲之間的男孩，他們具有可通過跳躍45號或53號外顯子來處理的特定DMD變異。雖然在96周後，患者在爬四級台階方面有了數字上的改善，但差異未達到統計學顯著性。Sarepta表示，新冠疫情嚴重影響了受試者以及整體試驗結果，增加了研究的複雜性。

儘管遭遇這一重大挫折，Sarepta仍計劃與美國食品藥品監督管理局（FDA）官員會面，討論將這些藥物目前的加速審批轉為全面審批的可能性。公司強調，在安全性方面，整體研究呈現出多年來在外顯子跳躍療法中觀察到的良好且穩定的特徵。然而，由於近期監管審查力度加大，加上與公司另一項基因療法Elevidys相關的安全擔憂，Sarepta今年以來的市值已損失約80%。此次臨床試驗失敗無疑給公司的發展前景蒙上了更大的陰影。