7月11日，生物醫藥股Capricor盤前暴跌逾50%！FDA拒絕其杜氏肌營養不良症藥物申請。

FDA表示，該生物製品許可申請（BLA）"不符合有效性實質性證據的法定要求"，需要額外的臨牀數據。該機構還指出存在未解決的化學、製造和控制（CMC）問題，儘管Capricor認為在之前的溝通中已解決了大部分這些問題。

Capricor首席執行官Linda Marbán對這一決定表示驚訝，她指出"在收到完整回覆函之前，審查過程進展順利，包括成功完成了上市前檢查和中期審查。"該公司的申請於2025年3月獲得了優先審查資格。

這家生物技術公司現計劃重新提交其生物製品許可申請，並附上正在進行的HOPE-3三期臨牀試驗數據，預計將在2025年第三季度產生初步結果。HOPE-3研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，涉及104名患者。

FDA已向Capricor提供機會，請求召開A類會議，討論獲得潛在批准的下一步措施。該公司仍專注於追求治療與DMD相關的心肌病適應症。

Capricor的原始申請包括HOPE-2試驗數據、其開放標籤擴展研究以及來自FDA資助數據集的自然病史比較，但這些最終被證明不足以獲得批准。