生物技術公司uniQure的股價在周三飆升了78%。此前該公司宣佈,美國食品藥品監督管理局(FDA)已轉變立場,同意接受該公司早期試驗的數據,用以支持其針對罕見遺傳病亨廷頓病的基因療法的上市申請提交。
FDA最初在2024年批准了總部位於阿姆斯特丹的uniQure,允許其在不進行通常所需的第三階段臨床試驗的情況下提交上市申請。然而,到了2025年,該機構卻改變了方向,儘管引用的數據與當初接受的數據相同。進入2026年初,FDA開始推動uniQure進行一項新的、長達數年的試驗,該試驗要求將患者隨機分配接受真實療法或安慰劑,之後才允許提交申請。周三的這一反轉,距離Marty Makary卸任FDA局長一職僅一個多月,使得公司得以免去這項試驗,直接提交申請。