生物技術公司Solid Biosciences近日宣佈,其針對杜氏肌營養不良症研發的基因治療候選藥物SGT-003,已正式獲得歐盟委員會頒發的孤兒藥資格認定。這一認定標誌着該療法在歐盟地區藥物開發進程中的重要監管進展。
孤兒藥資格認定旨在鼓勵針對罕見病創新療法的開發。獲得該認定後,Solid Biosciences將在藥物後續臨床開發、註冊審批及上市後階段享受歐盟多項政策支持,包括協議協助、費用減免以及上市後十年的市場獨佔權。
SGT-003作為該公司基因治療管線的重要候選藥物,此次獲得歐盟監管機構的認可,為其在歐洲市場的戰略佈局奠定了堅實基礎。該認定將加速推進SGT-003在全球範圍內的臨床開發計劃,為杜氏肌營養不良症患者提供新的治療希望。