Ultragenyx Pharmaceutical Inc(簡稱Ultragenyx)近日宣佈,其針對鳥氨酸氨甲酰基轉移酶(OTC)缺乏症研發的DTX301 AAV8基因療法,在三期臨床研究中取得了36周的積極數據。這一進展標誌着該基因療法在長期療效與安全性方面展現出令人鼓舞的結果。
Ultragenyx Pharmaceutical Inc(簡稱Ultragenyx)近日宣佈,其針對鳥氨酸氨甲酰基轉移酶(OTC)缺乏症研發的DTX301 AAV8基因療法,在三期臨床研究中取得了36周的積極數據。這一進展標誌着該基因療法在長期療效與安全性方面展現出令人鼓舞的結果。
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