生物製藥公司Atossa Genetics Inc近日宣佈,其研發的藥物(Z)-Endoxifen已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥認定,適應症為杜氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy)。這一里程碑式的進展為該藥物後續研發及商業化鋪平了道路。
孤兒藥認定是FDA為鼓勵開發用於治療罕見疾病的藥物而設立的特殊資格。獲得該認定後,Atossa Genetics Inc將在藥物獲批後享有七年的市場獨佔權、稅收抵免、臨牀試驗費用補貼等多項政策支持。公司表示,將繼續推進(Z)-Endoxifen的臨牀研究,力爭早日為杜氏肌營養不良症患者提供新的治療選擇。