Sarepta Therapeutics(SRPT)股價周一盤中大跌43.28%,引發市場廣泛關注。此次暴跌主要源於該公司基因療法臨床試驗中出現第二例死亡病例的消息。
據悉,Sarepta Therapeutics披露了其用於治療杜氏肌營養不良症(DMD)的基因療法Elevidys試驗中出現第二例死亡病例。這是繼三個月前報告第一例死亡病例後的又一打擊。兩例死亡均涉及無法行走的患者,且患者經歷了類似的併發症。肝損傷被認為是Elevidys和其他使用腺相關病毒載體注入修飾基因的基因療法的一個已知風險。
分析師對此消息反應強烈。Piper Sandler將Sarepta的股票評級從"增持"下調至"中性",目標價從70美元大幅下調至36美元。H.C. Wainwright分析師表示,雖然這兩例死亡發生在非行動不便的患者身上,但他們認為現在所有DMD患者的風險都有所提高。傑富瑞分析師指出,第二例患者死亡可能會使人們對Elevidys的銷售前景產生嚴重質疑。為應對這一情況,Sarepta Therapeutics已採取緊急措施,暫停向無法行走的患者運送治療藥物,並已通知全球衛生機構和美國食品及藥物管理局(FDA)。同時,公司正與專家和監管機構合作評估一種增強型免疫抑制方案。