基因療法可引入功能基因來替代突變基因，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病。 21世紀經濟報道記者 魏笑 深圳報道 11月22日，美國FDA宣佈澳大利亞製藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價爲350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。 在不到半年的時間裏，“全球最貴藥物”已三易其主。今年8月，美國藍鳥生物推出的用於治療β-地中海貧血...
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