bota-vec最初是由 強生 公司的楊森部門與遺傳醫學生物技術公司MeiraGTx合作開發的。2023年12月底，強生公司以一項價值高達4.15億美元的交易買下了該計劃的全部權利。

然而近日公佈的三期數據，給基因療法又破了一盆冷水。

5月2日公佈的結果顯示，在一項針對X連鎖視網膜色素變性（XLRP）患者的3期臨牀試驗中，該基因療法未能改善患者的視覺引導行動能力。

在LUMEOS III期試驗中，研究的主要終點是患者在視覺導航迷宮測試中的表現變化。共招募了95名患者，其中58名接受了不同劑量（低劑量或高劑量）的botaretigene sparoparvovec（以下簡稱bota-vec）治療。然而，一年隨訪數據顯示，bota-vec未能達到這一關鍵終點。儘管如此，試驗結果在方向性上對療效有所支持。

強生方面表示：“我們正在全面分析數據，包括次要終點中多數顯示改善的臨牀相關性，同時評估戰略方案和下一步計劃。”

近期，在基因療法領域受挫的不只有強生。

2025年2月，輝瑞宣佈停止其B型血友病基因療法Beqvez的開發和商業化，主要原因是獲批近1年，未有患者接受商業化治療。此外，輝瑞在2024年還終止了與Sangamo Therapeutics合作的A型血友病基因療法giroctocogene fitelparvovec的開發。至此，輝瑞的產品管線中不再包含任何處於臨牀或商業化階段的基因療法。

羅氏也對其基因治療部門Spark Therapeutics進行了“根本性重組”；Vertex製藥公司宣佈不再將腺相關病毒（AAV）作爲基因治療項目的遞送載體；基因療法領域的先驅藍鳥生物（Bluebird Bio），於今年2月被全球投資公司凱雷（Carlyle）和SK Capital收購，估值僅爲2900萬美元。

被寄予厚望的基因療法，近期接連受挫。高昂的研發成本、複雜的生產工藝、潛在的安全性問題以及市場接受度等因素，都制約了基因療法的發展。但是，基因療法在某些疾病治療中仍顯示出巨大潛力，Zolgensma就成功實現了商業化。

新浪醫藥 綜合

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