近日，北海康成（01228.HK）旗下罕見病藥物注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲批在中國上市，用於治療12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者，這是中國首款本土自主開發的戈謝病酶替代療法藥物。 戈謝病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積症，患者臨牀表現包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經系統病變，嚴重時甚至可能因併發症危及生命。在中國，戈謝病已被納入《第一批罕見病目錄》。 大多數戈謝病患者分爲I...
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