中國軍工之後，中國醫療又火了。

5月20日，復旦大學附屬兒科醫院傳來消息，來自巴基斯坦的4歲重型地中海貧血症女童艾莎（化名）在接受中國原創基因編輯技術治療後，成功擺脫輸血依賴。這標誌着中國在基因編輯治療領域取得突破，艾莎也成為首位受益於該技術的外籍兒童患者。

據報道，復旦大學附屬兒科醫院血液科團隊運用上海科技大學自主研發的高精準變形式鹼基編輯器tBE，對艾莎的自體造血幹細胞進行精準編輯。通過對HBG1/2啓動子區域的修改，成功模擬健康人羣中的有益鹼基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達，使血紅蛋白恢復正常攜氧功能。治療後，艾莎的總血紅蛋白濃度已超過100 g/L，實現了擺脫輸血依賴的治療目標。

艾莎於2024年1月8日從巴基斯坦飛抵上海，在復旦大學附屬兒科醫院血液科翟曉文教授團隊的治療下，經過四個多月的診療，成功康復。這一突破性成果源於2023年開展的CS-101臨床研究項目，該項目針對重型β-地中海貧血症開發了創新性的鹼基編輯藥物。

據悉，艾莎的爸爸為巴基斯坦的科學家，愛莎原本需要兩周輸一次血才能維繫生命，現在已經擺脫輸血依賴迴歸正常生活，愛莎的媽媽直言，「中國是我最愛的國家」。

資料顯示，地中海貧血作為最常見的血液系統遺傳罕見病之一，已被收錄入2023年國家發布的《第二批罕見病目錄》。復旦大學附屬兒科醫院自2016年成立兒童罕見病幹細胞移植治療MDT團隊以來，持續在罕見病診治領域探索，在臨床研究中，首位接受鹼基編輯治療的重型β-地貧患者已脫離輸血依賴近18個月。復旦大學附屬兒科醫院副院長、血液科學科帶頭人翟曉文教授表示，這項技術為全球罹患嚴重疾病的患者帶來了"一次治療，終身治癒"的希望。

復旦大學上海醫學院前身為中國人創辦的第一所國立大學醫學院。2000年，上海醫科大學和復旦大學合併辦學，組建成為新的復旦大學。目前復旦大學上海醫學院為國內頂尖的醫學院之一，基礎醫學、臨床醫學、公共衛生與預防醫學、藥學、中西醫結合等5個學科為國家「雙一流」建設學科。擁有附屬醫院18所，包括此次走紅的復旦大學附屬兒科醫院。

值得一提的是，當前正值復旦大學建校120周年，作為校慶的重要活動之一，復旦大學附屬醫院發展基金成立，復星基金會向復旦大學教育發展基金會捐贈1億元，重點支持復旦大學附屬醫院在醫療、教學、科研及管理方面的持續發展。