近日，一款針對戈謝病的創新治療藥物傳來好消息：北海康成研發的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲得國家藥監局批准上市，專門用於治療12歲及以上青少年和成人I 型、III型戈謝病患者。這不僅是我國首個本土自主開發的戈謝病酶替代療法，也標誌着國內罕見病藥物研發領域取得重要突破。

　　戈謝病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積症，全球平均每10萬人中約有 0.7-1.75人患病。患者常出現肝脾腫大、貧血、骨痛等症狀，嚴重者可能因併發症危及生命。目前，酶替代療法是主要治療手段，雖能顯著改善患者症狀，但長期以來，這類藥物研發面臨患者羣體小、成本高、技術難度大等難題，全球範圍內相關藥物種類有限，國內患者用藥曾高度依賴進口。

　　戈芮寧上市，得益於北海康成與藥明生物的深度合作。雙方以戈謝病爲起點，目標很明確，就是要開發一款中國患者用得上、用得起，還能走向國際的罕見病藥物。作爲目前國內唯一的本土戈謝病酶替代療法，戈芮寧的上市具有雙重意義，一方面爲患者提供了全新治療選擇，尤其是填補了長期依賴進口藥物的空白；另一方面，本土生產有望通過成本控制，讓更多患者受益於這一療法。數據顯示，酶替代療法經過30年臨牀應用，能顯著改善患者非神經系統症狀並提高生活質量，此次本土藥物的突破，將進一步提升我國罕見病治療的可及性。

　　藥明生物平臺目前已支持21個罕見病相關項目，除戈芮寧外，還有 2 款罕見病藥物成功上市。隨着本土企業在罕見病領域研發生產能力的提升，我國罕見病患者的治療選擇將越來越豐富，更多“救命藥” 有望實現從“有藥可用” 到“可及可負擔”的轉變。

（文章來源：上觀新聞）