5月26日，和譽-B(02256)正式宣佈依帕戈替尼(ABSK011)獲納入突破性治療品種，擬用於治療既往接受過免疫檢查點抑制劑(ICI)和多靶點酪氨酸激酶抑制劑(mTKI)治療失敗的FGF19過表達晚期肝細胞癌患者。

這也是繼匹米替尼(Pimicotinib/ABSK021)之後，和譽第二款獲納入突破性療法的重磅品種。

作爲全球首個針對FGF19/FGFR4信號通路異常激活的小分子抑制劑，ABSK-011自2023年ESMO年會上首次亮相以來，便憑藉顯著的療效和相比其他FGFR4靶向藥更具依從性和經濟性優勢，廣受全球業界和市場關注。如今ABSK-011在國內順利獲納入突破性治療品種，也預示着其成爲“超十億美元分子”的確定性正進一步提高，並存在潛在的重磅BD價值。

近日，正值三生製藥與輝瑞達成的一項總額高達60.5億美元的“出海”大單帶火了港股創新藥板塊，讓全球業界和市場目光聚焦於中國國產創新藥的同時，也讓投資者開始挖掘下一個具備重磅BD能力的稀缺標的，而手握兩款重磅BTD品種的和譽無疑值得高度關注。

“超十億美元分子”確定性進一步提高

近年來，和譽醫藥聚焦腫瘤精準治療與免疫治療，覆蓋EGFR、FGFR、CSF-1R，PMRT5等熱門靶點，已建立了19條具有全球競爭力的差異化創新研發管線，其中多款在研創新藥都具有“同類最優”或“全球首創”潛力。有望成爲全球FGFR4抑制劑同類FIC藥物的依帕戈替尼(ABSK011)無疑是其中的佼佼者。

據智通財經APP瞭解，公司在去年ESMO年會上發佈了依帕戈替尼用於治療曾經過治療的aHCC患者的安全 性和有效性的最新I期臨牀數據。數據顯示，依帕戈替尼220mgBID組在經ICIs和mTKIs治療的FGF19過表達肝細胞癌患者中展現出優異的有效性，其ORR達到44.8%，mDOR爲7.4個月，mPFS達到5.5個月，有效性表現在已遠超目前已上市及其他在研療法。

而在去年6月的2024 ESMO GI上，公司則發佈了該品種220mg BID與Atezolizumab聯用在治療1/2L患者中以50%的ORR數據，再度刷新針對經治肝細胞癌的在研新藥記錄。

特別值得注意的是，在之前接受過免疫檢查點抑制劑(ICI)治療的患者羣體中，和譽的此項聯合療法的療效同樣顯著且安全性良好，充分說明靶向FGF19-FGFR4這一新穎機制可能爲肝癌帶來亟需的差異化治療手段，也進一步增強了依帕戈替尼聯用PD-L1衝擊一線治療的確定性。

市場之所以在ABSK011披露上述臨牀數據後對其保持持續高度關注，在於FGFR4這個靶點曾讓多家跨國藥企折戟沉沙。例如，諾華早期的候選藥物因嚴重骨骼毒性終止開發，Blueprint公司的BLU-554也因療效未達預期暫停臨牀。在高門檻研發環境下，當前全球尚無FGFR4抑制劑獲批上市。

而和譽醫藥能後來居上，關鍵在於分子設計上的創新與突破。據悉，和譽研發團隊通過上千次實驗篩選出高選擇性化合物，成功避免了脫靶FGFR1/2/3帶來的副作用。因此依帕戈替尼憑藉其在競爭格局中的領先地位，目前已實現“彎道超車”，有望成爲首個治療FGF19過表達HCC患者的突破性藥物。

從市場角度來看，據GlobalData預測，到2029年，全球肝癌市場大約在53億美元左右，其中免疫療法約佔市場份額的72.2%，達到38億美元。參考此前已上市的小分子激酶抑制劑索拉非尼，其針對肝癌適應症的ORR不到20%，即便如此其在2021年全球銷售依然超過5億美元，側面反映出當前市場龐大的未滿足治療需求。

去年12月，CDE批准公司開展依帕戈替尼(ABSK011)用於HCC患者的註冊性臨牀研究。此次僅時隔不到半年ABSK011便獲納入CDE突破性品種，意味着依帕戈替尼的創新價值獲國內權威機構高度認可，後續有望憑藉優異的有效性及安全性逆襲爲Global FIC/BIC，從而在海內外市場獲得更高的銷售上限，成爲“超十億美元分子”確定性正進一步提高。

創新價值獲市場持續挖掘

在當前鼓勵和支持“原創新藥”的環境下，“真創新”毫無疑問是衡量國內創新藥企差異化創新能力的重要指標之一。

而突破性療法認證正是檢驗一款新藥真創新力的重要指標。據智通財經APP瞭解，BTD最初於2020年被CDE引入國內，其要旨集中於兩點：用於加快治療嚴重危及生命或嚴重影響生存質量的疾病新藥落地;針對適應症尚無有效治療手段或藥物，新藥較現階段治療手段具有足夠證明其臨牀優勢。簡言之，一款新藥想要獲得突破性療法，就一定要具備顯著的創新屬性和可靠的臨牀價值。

近年來，國內企業逐漸取代跨國製藥企業(MNC)成爲CDE突破性療法新的主體，極大地提振了行業本土創新的信心。但從近年數據來看，突破性療法獲批主要集中在國內大型Biopharma，鮮有Biotech企業的重磅品種連續獲批。

以2024年爲例，2024年CDE累計授予91款(公示日受理號計)藥物突破性療法，較2023年增長32%。獲受理號數量前30家企業中，國內創新藥企數量達到19家，共獲受理號52個，佔比達到57.14%。而在這19家國內創新藥企中，擁有2款及以上突破性療法藥物的Biotech企業不到5家。

由此側面印證了手握匹米替尼和依帕戈替尼兩款BTD重磅品種的和譽擁有顯著的創新價值和企業投資價值。

值得一提的是，與多數尚未盈利的Biotech企業不同，2024年和譽已首次實現全年度盈利，產生了豐富的現金流，並通過2024年報業績傳達出持續性規模化的盈利預期。在持續多年的高研發投入下，和譽創新管線內有多款優質管線處於早期臨牀和臨牀前階段;核心產品方面，匹米替尼、依帕戈替尼、ABSK043等核心管線的臨牀進展穩步推進，即將集中迎來商業化價值兌現期。

基於對自身“創新-盈利”正循環價值的認可，和譽管理層在近年來持續進行註銷式股票回購，用“真金白銀”回饋投資者的同時，向市場表達出對公司未來發展的強烈信心。今年3月3日，和譽董事會再次批准了公司動用2億港元在市場上購回股份。

智通財經APP數據顯示，今年年初至今，和譽管理層已累計回購28次，回購股數達789.50萬股，累計金額達到5932.68萬港元。

二級市場方面，雖然和譽股價近期受恒指大盤影響出現一定波動，但在4月9日觸底後，走出了一段持續反彈高走的行情。5月23日盤中股價最高觸及8.95港元，一個半月以來區間累計最大漲幅達到62.14%。

股價的快速反彈與持續高走，一方面說明和譽正經歷強勁的估值修復進程，另一方面也說明市場主力資金對基本面穩中向好、估值增長天花板更高的價值標的青睞有加。隨着醫藥板塊的估值修復行情逐漸展開，和譽有望成爲後續投資者重要的資產配置標的。