智通財經APP獲悉，瑞銀近日發佈生物科技領域研報，神經科醫生對uniQure公司(QURE.US)的AMT-130(基因療法)和PTC Therapeutics(PTCT.US)/諾華製藥(NVS.US)公司的PTC-518(口服小分子)在亨廷頓病(HD)治療中的表現十分樂觀，若數據積極且療法明日即可使用，則計劃爲25%的患者開具AMT-130處方，爲40%的患者開具PTC-518處方。瑞銀對 PTC Therapeutics Inc(PTCT)和 uniQure NV(QURE)均持樂觀態度，給予買入評級。

該行於4月28日邀請了一位來自學術醫學中心的神經科醫生，探討PTC/諾華製藥的PTC-518和uniQure的AMT-130在HD治療中的應用。該醫生治療約100名HD患者，其中85%已出現症狀。醫生認爲PTC和uniQure的數據前景樂觀，並期待PTC在第二季度、uniQure在第三季度更新數據時能展示持續療效。該行認爲這些反饋對PTC和uniQure是積極信號

如果AMT-130明天即可上市，醫生會建議約25%的患者使用(適用於基因重複數更多、疾病進展風險更高的患者，醫生認爲約80%的建議手術的患者將接受)，並認爲40%的患者適合使用PTC-518(特別是那些早期或病情更爲嚴重的患者)。

行業機遇與挑戰

該行強調，亨廷頓病領域患者認知度高、治療意願強烈，對PTC和uniQure而言均存在巨大機會。醫生強調需關注PTC在2季度、uniQure在3季度的數據更新及長期療效，認爲HD治療需早期干預，且兩種療法因給藥方式不同(手術vs口服)適用於不同患者羣體。

PTC：該行認爲該領域仍存在大量未滿足的醫療需求，疾病修飾療法具有重要機會。但5月5日公佈的數據仍顯早期/解讀複雜，需要更多長期數據來降低風險。

uniQure：該行認爲本季度晚些時候的監管動態將是關鍵催化劑，可能提升投資者對該項目的信心，同時第三季度的數據更新(可能基於與FDA預先約定的統計方法分析3年數據)也至關重要。儘管歷史上HD領域研發充滿挑戰，但uniQure的長期隨訪數據已顯示出一定的支持性。

報告還提及行業對突變亨廷頓蛋白降低的閾值(25-30%)及生物標誌物(如NFL、腦容積變化)的爭議，並提示uniQure的監管進展和PTC的適應症擴展風險。