在2025年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年度會議上，輝瑞公司公佈了其激酶抑制劑Braftovi（Encorafenib）在治療BRAF V600E突變型轉移性結直腸癌（mCRC）方面取得了具有重大意義的成果，有望使其加速獲批的Braftovi轉化爲全面批准。

此次突破得益於III期BREAKWATER研究針對BRAF V600E突變型轉移性結直腸癌（mCRC）患者的最新生存數據，輝瑞或許能夠迅速將激酶抑制劑Braftovi（恩科拉非尼）的加速審批轉化爲完全批准。

研究主要作者Elena Elez在媒體簡報會上表示：“鑑於BRAF突變型轉移性結直腸癌患者歷史上預後較差，這些生存數據是前所未有的。”她補充道，研究結果表明，Braftovi治療方案有望成爲轉移性結直腸癌領域“改變臨牀實踐的新標準療法”。

BREAKWATER研究將637名既往未接受過治療的轉移性結直腸癌患者隨機分配至三個治療組中的一個：Braftovi聯合愛必妥和化療組；Braftovi聯合愛必妥單藥治療組；以及以化療（無論是否聯合使用安維汀）爲主的主要對照組。不過，當三聯療法組在客觀緩解率（ORR）這一共同主要終點上達到統計學顯著性時，Braftovi聯合愛必妥單藥治療組的入組工作便停止了。

公佈的研究結果顯示，與接受化療（無論是否聯合使用安維汀，即貝伐珠單抗）的患者相比，接受Braftovi聯合表皮生長因子受體（EGFR）抑制劑愛必妥（西妥昔單抗）和化療治療的患者，死亡風險降低了51%，疾病進展風險降低了47%。

此次大會上公佈的詳細研究結果爲其申請完全批准提供了有力支持。接受Braftovi聯合愛必妥和化療治療的患者，總生存期達到30.3個月，無進展生存期爲12.8個月；而對照組患者的總生存期和無進展生存期分別爲15.1個月和7.1個月。輝瑞還分享了最新的緩解數據，顯示接受Braftovi三聯療法治療的患者，客觀緩解率爲65.7%，而對照組僅爲37.4%。

此前的研究結果顯示，Braftovi三聯療法組的客觀緩解率爲61%，而對照組爲40%，這一強勁數據足以讓該激酶抑制劑在去年12月獲得加速審批。

兩個月後，輝瑞透露BREAKWATER研究已達到其無進展生存期（PFS）這一共同主要終點，以及總生存期（OS）這一關鍵次要終點。儘管輝瑞尚未披露具體數據，但已將這些數據提交給美國食品藥品監督管理局（FDA），以支持將Braftovi治療方案轉化爲完全批准。

克利夫蘭診所陶西格癌症中心區域腫瘤學副主任喬爾·薩爾茨曼（Joel Saltzman）在媒體簡報會上討論研究結果時評論道：“BREAKWATER研究無疑是精準腫瘤學征程中的又一次勝利。在這項研究中，通過將[Braftovi]引入標準護理化療方案，我們看到了患者總生存期和緩解率的顯著改善，這最終很可能會轉化爲患者生活質量的提升。”

信息來源：FirstWord Pharma

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