Julie Steenhuysen

路透社芝加哥6月1日 - 研究人員週日報告說，吉利德科學公司（Gilead Sciences）支持的一種用患者自身白細胞製造的療法縮小了62%複發性膠質母細胞瘤患者的腫瘤。

這項研究是測試下一代嵌合抗原受體T細胞或CAR-T療法的幾項研究中最新的一項，CAR-T療法是一種免疫療法，患者的免疫細胞被設計成能識別並殺死癌細胞。

賓夕法尼亞大學的研究人員和吉利德公司GILD.O的Kite細胞療法部門共同開展了這項工作，測試了一種雙重CAR-T療法，以克服膠質母細胞瘤（成人最常見的腦腫瘤）的防禦能力。

CAR-T療法已被用於治療血癌，包括白血病、淋巴瘤和多發性骨髓瘤，這些療法通常只針對腫瘤的一個靶點。

領導這項研究的賓夕法尼亞大學研究員斯蒂芬-巴格利（Stephen Bagley）博士說，但膠質母細胞瘤等實體瘤往往有多個腫瘤細胞亞羣，這表明治療需要不止一個靶點才能取得成功。

對於這種直接注射到腦脊液中的治療方法，研究小組選擇了表皮生長因子受體，它存在於50%到60%的膠質母細胞瘤腫瘤中，還有一個靶點叫白細胞介素-13受體α2，估計存在於75%的膠質母細胞瘤腫瘤中。

通常情況下，晚期膠質母細胞瘤患者在接受手術、放療和化療等初步治療後，其癌症復發的生存期爲6 到 10 個 月。

2024年3月，《自然-醫學》（Nature Medicine (link)）雜誌發表了對6名患者的中期研究結果。目前的研究包括 18 名接受標準治療後腫瘤復發的患者。

巴格利說，在這些患者中，只有13人在引入細胞時有可測量的腫瘤，其中8人（62%）的腫瘤縮小了。

"巴格利說："這對我們來說非常了不起，因爲從歷史上看，對於複發性膠質母細胞瘤腫瘤，我們通常看不到任何縮小腫瘤的方法。

幾名患者存活了 12 個月或更長的時間，其中一名患者的病情穩定了 16 個月。但到目前爲止，這種益處在很大程度上是暫時的，許多患者在兩三個月後又復發了。

巴格利說，大多數患者在注射細胞後的兩三天內會出現發燒和神經毒性，如嗜睡或精神錯亂，但副作用是可以控制的。

吉利德公司 Kite 細胞療法部門執行副總裁辛迪-佩雷蒂（Cindy Perettie）說，她對 62% 的反應感到鼓舞。

"她說："我們在大多數患者身上沒有看到我們希望看到的持續性。

Kite 公司正在努力開發第三個靶點，使藥物在大腦中的存留時間更長。"她說："我們將在明年的某個時候把這種構建物投入臨牀。

與此同時，研究小組希望在 12 名新確診的患者中測試這種療法。她說："我們知道在一線環境中的患者會更健康，"我們希望看到更持久的結果。

試驗的需求量很大。佩雷蒂估計，每一個開放的名額都有10倍的病人尋求加入，一些醫生還從遙遠的夏威夷轉介病人。

"她說："如今，除放射治療外，只有一種療法獲得批准，因此對這些患者來說，能看到任何一種反應都是非常令人興奮的。

Kite公司希望將其三靶點版本的產品推廣到三、四個中心。

"我認爲我們走在了正確的道路上，"巴格利說，並補充道，他相信在未來幾年內會出現更持久的治療方法。

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