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細胞與基因療法（CGTs）在解決臨牀未被滿足需求上展現出巨大潛力，已成爲我國在創新藥前沿領域實現全球領跑的關鍵賽道。CAR-T、腫瘤疫苗等CGTs藥物將擁有“先進治療藥物”新身份，迎來更加明確適用的科學監管，審評審批將加速。

6月10日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發佈《先進治療藥品的範圍、歸類和釋義（徵求意見稿）》（下稱“徵求意見稿”），明確了我國“先進治療藥品”（Advanced therapy medicinal products，ATMPs）的定義及分類，並闡明瞭分類的總體原則與科學邏輯。徵求意見時限爲自發布之日起1個月。

徵求意見稿起草說明顯示，爲統一規範我國先進治療藥品的範圍及歸類，促進分級分類科學監管，助力監管與國際接軌，規範引導企業研發申報，加速這類藥品的審評、審批上市，促進產業高質量發展，更好地滿足人民健康需求，根據全球先進治療藥品監管政策及分類框架調研、我國產業發展階段及研發成熟度、法規及指南規範制修定等情況，以及學術界、工業界專家意見，在國家藥監局藥品註冊司的指導下，國家藥監局藥審中心組織起草了《先進治療藥品的範圍、歸類和釋義》文件

根據徵求意見稿，“先進治療藥品”是指符合藥品相關管理規定，按照藥品的路徑進行研製、生產、經營、使用和監管，且經體外操作生產並在人體內發揮預期功能的細胞治療藥品、基因治療藥品，以及採用其他基於微生物、細胞、基因或組織工程等創新技術/方法生產的藥品。

基於藥品的物質基礎及活性成分、工藝及技術特點、功能用途及作用機理，結合研發成熟度及國際分類規範，我國先進治療藥品分爲三大類：細胞治療藥品（CTMPs）、基因治療藥品（GTMPs）及其他。

CDE在徵求意見稿起草說明中提到，先進治療領域是“生命科學”的核心賽道，是培育未來產業、推動生物經濟高質量發展的“新質生產カ”之一，佔據生物製造創新戰略高地，國際競爭日趨激烈。“目前，我國細胞治療產業已邁入與國際先進水平‘並跑’的新階段。”

近年來，我國CGT藥物研發加速推進。據行業不完全統計，2024年全球共17款CGT療法獲批，其中，國內有4款；而在目前全球已獲批的十餘款CAR-T產品中，中國佔據6款。

另據中國科學院上海生命科學信息中心等機構今年1月聯合發佈的《免疫細胞治療科技創新與產業發展態勢》，截至2024年底，我國登記的細胞治療類臨牀試驗項目達489項，佔全球總量的47%，位居世界第二，與美國（48.3%）的差距進一步縮小。隨着中國CGT藥物的臨牀研發加大，未來將有多款藥物進入BLA（生物製品許可申請）階段。

“國際主要藥品監管機構均在佈局和完善先進治療領域法律法規及監管框架體系的頂層設計。全球範圍內以細胞治療藥品、基因治療藥品爲代表的多個先進治療藥品陸續進入臨牀試驗或獲批上市，在癌症、罕見遺傳疾病等疑難重症的臨牀治療方面取得了突破性進展。”CDE的說明稱，然而，我國先進治療藥品的範圍與類別劃分，尚缺乏法規層面的界定及行業共識。這類藥物的研發、技術審評及監管均面臨諸多挑戰。

根據CDE的起草說明，制定該文件，正是爲應對上述問題與挑戰，統一規範我國先進治療藥品的名稱、範圍及歸類，通過加速審評審批、合規監管與規範引導共同發力，更好地促進相關產業高質量發展，加強監管國際協調與趨同。

清華大學醫院管理研究院教授陳怡曾撰文提到，根據美國FDA，ATMP定義爲細胞和基因治療新型療法。歐盟定義ATMP爲一類能夠實現“針對精準患者，採取精準藥物治療和精準干預時間”的技術。因此，ATMP也被稱爲治癒性療法（Cure Therapies）。

我國對“先進治療藥品”的英文名稱沿用國際命名規範。CDE表示，這“有助於與國際接軌”。

與此同時，徵求意見稿中對於我國“先進治療藥品”的範疇、分類和監管要求，也結合了國內生物製品監管特點和產業發展現況。

比如，在範疇方面，根據我國藥品監管框架以及先進治療藥品的屬性、歸類評估原則，先進治療藥品的範疇，不包括經採血來源的輸血用血液成分，直接由供體捐獻的移植用人體細胞、組織或器官， 用於生殖技術的人工胚胎、受精卵、配子等生殖細胞等。此外， 不包括預防用疫苗。

在分類方面，針對備受市場關注的“天價抗癌藥”CAR-T（嵌合抗原受體T細胞），徵求意見稿將其歸爲“體外基因修飾細胞藥品”。而全球其他監管機構，如EMA（歐盟藥品管理局）則將其歸屬至“基因治療藥品”。對此，CDE認爲該類藥品的物質基礎及特徵與細胞治療藥品類似，且最終起作用的藥物形式爲細胞，因此，本文件中CAR-T類產品的歸類基本符合以物質基礎及活性成分爲主的劃分原則。

劃分依據也充分考慮到對前沿技術創新的包容和鼓勵。以“基因編輯類藥品”爲例，儘管它與基因治療藥品中其他亞類（例如核酸類藥品、病毒載體類藥品等）存在交叉，但考慮到其風險級別及審評技術要求不同，徵求意見稿對其進行了單獨分類。

“基因編輯是當今世界科技發展的前沿領域，國內外監管機構已發佈或正在制定基因編輯類藥品相關的技術指南，基於當前技術發展態勢及鼓勵研發的考慮，本文件在基因治療藥品中單獨劃分‘基因編輯類藥品’亞類。”起草說明稱。

此外，CDE表示，相對國際分類規範，我國對於“先進治療藥品”的分類體現了更多的前瞻性和包容性，同時爲新技術/新產品/新模式預留了接口或空間，未來可根據技術發展及產品研發推進。

據CDE介紹，去年5月，在藥審中心代表參加了世界衛生組織（WHO）召開的“細胞和前沿治療藥物監管”主題大會期間，我國代表已就“先進治療藥品範圍和歸類的觀點及內容”進行介紹，並獲得了國際其他監管機構代表的認可。而在此次徵求意見稿發佈前，已收集了來自專家及企業代表的70餘條意見，該份徵求意見稿已採納了前述大部分業界意見。

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