更正以澄清該療法的暫停運輸和暫停給藥適用於非行動不便的患者，而不是所有患者，第5-6段

路透6月15日 - Sarepta Therapeutics公司SRPT.O週日稱，該公司的一種罕見肌肉萎縮症基因療法導致了第二例急性肝功能衰竭死亡病例。

該患者正在接受 Sarepta 公司名爲 Elevidys 的療法治療，該療法是美國食品和藥物管理局批准用於四歲及以上杜氏肌營養不良症患者的唯一一種基因療法。

首例死亡病例報告於今年 3 月 (link)，一名 16 歲男孩在接受 Elevidys 治療數月後死於急性肝功能衰竭。

衆所周知，肝損傷是Elevidys和其他使用腺相關病毒載體注入修飾基因的基因療法的一個風險。

Sarepta 公司表示，它正在採取措施降低患者急性肝功能衰竭的風險，努力召集一個由杜氏症和肝臟健康專家組成的獨立小組，考慮加強 Elevidys 的免疫抑制方案。該公司還表示，已暫停向無法行走的患者發貨，並向美國食品藥品管理局和全球衛生機構通報了這一事件。

羅氏公司ROG.S與Sarepta公司合作在美國以外地區商業化基因療法，該公司在週日的一份單獨聲明中說，在發生兩例致命的急性肝功能衰竭病例後，該公司已暫停給無法行走的患者服用Elevidys。

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