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Nancy Lapid
路透6月24日 - 健康巡禮》的讀者們,大家好!今天,我們將介紹最近在芝加哥舉行的美國糖尿病協會科學會議上公佈的兩項與胰島素有關的研究。我們還將報道一種新的基因療法對患有痛苦的遺傳性水皰性皮膚病的患者的潛在緩解作用。
兒童吸入餐時胰島素是安全的
研究人員在芝加哥舉行的美國糖尿病協會 (link) 科學會議上報告說,吸入餐時劑量胰島素的糖尿病兒童與皮下注射胰島素的兒童一樣表現良好。
爲了調節血糖,1型糖尿病患者通常需要每天注射一次長效基礎胰島素,並在進餐時額外注射速效胰島素。
MannKind公司的MNKD.O吸入式胰島素Afrezza已被批准用於成人,但尚未用於兒童,因此促成了這項研究。
參加試驗的230名1型糖尿病患兒年齡在4到17歲之間,他們在26周的時間裏要麼在進餐時接受Afrezza治療,要麼像往常一樣在進餐時注射胰島素。 所有人都繼續接受基礎胰島素注射。
研究人員發現,吸入式胰島素和注射式胰島素對血紅蛋白 A1c(過去幾個月的血糖控制指標)的控制效果相當。
吸入式胰島素還與體重增加較少以及兒童和家長偏好評分略高有關。
研究人員報告說,吸入配方對患者的肺部沒有任何不良影響。
"吸入式胰島素是目前起效最快的胰島素,是注射式模擬胰島素的重要替代品,"研究負責人、佛羅里達大學的邁克爾-哈勒博士在一份聲明中說。"Afrezza應該成爲所有1型糖尿病兒童和成人患者的一種選擇"。
每週一次的胰島素有望治療2型糖尿病
研究人員在美國糖尿病學會會議上報告說,禮來公司的LLY.N實驗性一週一次胰島素efsitora在三項後期試驗中對近千名成人2型糖尿病患者的療效與日用胰島素相當。
這些試驗的目的是研究處於不同胰島素使用階段的患者,每項試驗都發現,在控制HbA1c水平(一種衡量血糖隨時間變化的常用指標)方面,efsitora與日用胰島素一樣有效。
"禮來公司負責產品開發的高級副總裁傑夫-艾米克在一份聲明中說:"每週一次的 efsitora 可爲需要使用胰島素的 2 型糖尿病患者帶來重大進步,每年可減少 300 多次注射。
據《新英格蘭醫學雜誌》(The New England Journal of Medicine (link))報道,其中一項試驗涉及首次使用胰島素的 2 型糖尿病患者。 柳葉刀》雜誌報道了 (link) 的第二項試驗,試驗對象是一直使用每日基礎胰島素 degludec 的患者; (link) 的第三項試驗,試驗對象是一直使用基礎胰島素 glargine 加餐時額外胰島素劑量的患者。
德克薩斯大學西南醫學中心的胡里奧-羅森斯托克(Julio Rosenstock)博士是其中一項研究的負責人,他在一份聲明中說:"Efsitora有可能促進和簡化胰島素治療,減少患者在開始使用胰島素治療2型糖尿病時的猶豫不決。
柳葉刀》(The Lancet (link))雜誌的一篇社論稱,新診斷出的2型糖尿病患者通常開始使用口服藥物治療,但其中大約三分之一的人在確診後8年內需要使用胰島素。
基因工程皮膚移植治療水皰病
研究人員在《柳葉刀》 (link)。
嚴重萎縮性表皮鬆解症(EB)患者的皮膚非常脆弱,最輕微的觸碰--即使是衣服的觸碰--都會引起水皰和傷口,最終導致永不癒合的大面積開放性病變。
"研究負責人、加利福尼亞州帕洛阿爾託斯坦福露西爾-帕卡德兒童醫院的讓-唐博士在一份聲明中說:"利用我們的新型基因治療技術,我們成功地治療了最難癒合的傷口,這些傷口通常也是這些患者最痛苦的傷口。
嚴重萎縮性EB是由膠原蛋白 VII 基因缺陷引起的,膠原蛋白 VII 是一種通常能將皮膚固定在一起的蛋白質。因此,即使受到輕微摩擦,皮膚層也會分離。
爲了製作個性化皮膚移植,醫生會從患者未受傷的皮膚中提取少量活檢樣本,並在皮膚細胞中導入經過校正的膠原蛋白 VII 基因。然後將這些細胞培養成健康的皮膚片。
在後期研究中,11 名隱性營養不良性 EB 患者共用移植物治療了 43 處傷口。對於每個經過治療的傷口,研究人員還在同一患者身上確定了一個可比的 "對照 "傷口,並採用傳統措施進行管理。
6 個月後,81% 的治療傷口至少癒合了一半,而對照組只有 16% 的傷口癒合。大約三分之二的治療傷口至少癒合了四分之三,而對照組只有 7%;16% 的治療傷口完全癒合,而對照組沒有傷口完全癒合。
此外,移植部位的疼痛、瘙癢和水皰也有所減輕。
同一研究小組此前還開發了一種基因治療凝膠,用於治療較小的EB傷口。
"唐說:"我希望,如果這些患者在嬰兒時期就被確診並開始使用基因治療凝膠,也許他們就不會出現大的傷口。"但如果凝膠不起作用,傷口擴大,皮膚移植療法就是正確的治療方法。我希望,他們疾病的生命弧線將得到改變,減少痛苦"。
與該研究一起發表的一篇社論指出,參加植皮早期試驗的 EB 患者在五年後,植皮部位的水皰和傷口、疼痛和瘙癢仍然有所減輕。
今年4月,美國食品和藥物管理局批准了Abeona Therapeutics ABEO.O將皮膚移植作爲EB療法。
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