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▲圖據金溫江作為國內首個針對X連鎖視網膜劈裂症的基因治療藥物註冊臨牀試驗項目，JWK002注射液早已備受矚目。此前，它已成功斬獲美國FDA孤兒藥資格認定（ODD）和兒科罕見病資格認定（RPDD），在國際舞臺上初露鋒芒。
X連鎖視網膜劈裂症是一種X連鎖隱性遺傳疾病，病因源於視網膜劈裂蛋白1（RS1）基因突變。患病者常出現不同程度的視力下降、視野缺損、黃斑中心凹劈裂以及視網膜電圖b波下降等症狀。尤其值得關注的是，XLRS主要影響男性羣體，且多在兒童早期被確診。隨着病情發展，嚴重者甚至會出現視網膜脫離、玻璃體積血等併發症。然而，在過去相當長的時間裏，臨牀治療手段有限，多以隨訪觀察、使用碳酸酐抑制劑等藥物，以及針對併發症治療為主，尚無有效的臨牀治療方法。
JWK002注射液的出現為攻克這一難題帶來了曙光，作為「金唯科」自主研發的腺相關病毒（AAV）基因治療產品，它通過對靶向血清型篩選和基因表達元件等進行精妙的系統設計，能夠高效地在視網膜細胞中恢復RS1蛋白的表達，進而從根本上改善患者的視網膜結構與功能。
▲圖據金溫江此前在四川大學華西醫院開展的IIT臨牀研究，已完成多例受試者的給藥及超1年的隨訪，研究結果顯示，所有治療眼均實現了矯正視力（BCVA）的顯著提升、中央視網膜厚度（CRT）明顯下降，視網膜劈裂腔完全閉合，多數治療眼的視網膜光敏度也得到改善。
「JWK002注射液進入註冊臨牀，是我們發展歷程中的又一重要里程碑。從已開展的IIT臨牀研究持續跟蹤結果來看，這款藥物安全性和耐受性良好，起效劑量低，患者只需一次給藥，無需額外輔助治療，極大地減輕了患者負擔。後續，我們團隊將全力以赴推進臨牀試驗，讓更多患者早日受益。」成都金唯科生物科技有限公司聯合創始人、CEO楊陽告訴紅星新聞記者。
紅星新聞記者 吳華宇
編輯 歐鵬