Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE)股價盤前上漲2.2%，此前該公司宣佈其用於治療安格爾曼綜合徵的實驗性藥物獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的突破性療法認定。

FDA基於一項涉及74名4-17歲患者的I/II期研究的初步臨牀證據，授予GTX-102(apazunersen)特殊地位，這些患者均有完全母源性UBE3A基因缺失。據該公司稱，參與者在接受長達3年的治療後，在多個症狀領域表現出一致的發育進步，並且改善迅速且持續。

"FDA的突破性療法認定強調了安格爾曼綜合徵患者及其家庭對有效治療的迫切需求，以及GTX-102迄今爲止所展示的具有臨牀意義的結果，"Ultragenyx首席醫療官Eric Crombez醫學博士表示。

突破性療法認定旨在加速治療嚴重疾病並顯示出比現有療法有實質性改進初步證據的藥物的開發和審查過程。

Ultragenyx已經開始在其全球III期Aspire研究中招募患者，該研究於2024年12月啓動。該試驗預計將招募約120名4至17歲的安格爾曼綜合徵兒童，這些兒童經基因確診爲完全母源性UBE3A基因缺失。

該公司還計劃在2025年下半年啓動Aurora研究，該研究將評估GTX-102在其他安格爾曼綜合徵基因型和年齡組中的效果。

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