Investing.com -- Arcturus Therapeutics Holdings Inc (NASDAQ:ARCT)股價上漲2%，此前該公司兩項針對鳥氨酸轉氨甲酰酶(OTC)缺乏症的ARCT-810 mRNA療法的第2期臨牀試驗取得積極中期結果。

該公司報告稱，ARCT-810在兩項研究中均顯示出顯著的生物學效應，包括持續降低並使升高的谷氨醯胺水平正常化，谷氨醯胺是尿素循環功能的重要生物標誌物。在正在進行的美國第2期研究中，患者使用新的優化測定法首次顯示相對尿素生成功能的顯著改善。

在兩項第2期研究的綜合分析中，接受ARCT-810治療同時維持標準護理治療的患者在多次給藥後谷氨醯胺水平顯著降低(p值 = 0.0055)。美國開放標籤研究中的所有三名參與者在接受前三劑治療後谷氨醯胺水平持續下降並達到正常水平。

美國研究還顯示相對尿素生成功能有統計學意義的增加，從基線的29.0%上升至第五劑後28天的43.7%。三名參與者中有兩名達到了超過50%的水平，該公司認爲這是具有臨牀意義的改善。

兩項研究中的患者在接受至少兩劑ARCT-810後，氨水平保持在正常範圍內，並在完成治療後繼續穩定約28天。

迄今爲止，該治療在所有研究中總體安全且耐受性良好，這些研究包括40名參與者，其中20名患有OTC缺乏症。公司已改進輸注方案，無需使用皮質類固醇預處理，並且使用改進的3小時靜脈注射方案未觀察到嚴重的輸注相關反應。

本文由人工智能協助翻譯。更多信息，請參見我們的使用條款。