BUZZ-FDA 批准罕見基因療法試驗設計,Neurogene 公司一躍而起

路透中文
07-02
BUZZ-FDA 批准罕見基因療法試驗設計,Neurogene 公司一躍而起

7月1日 - ** 藥物開發商NeurogeneNGNE.O股價上漲35%至20.23美元

** 週一晚些時候,Neurogene公司表示,它已獲得美國食品及藥物管理局(FDA)的批准, (link),可以對3歲及以上女性進行NGN-401基因療法治療Rett綜合徵的試驗設計。

** 雷特綜合症是一種罕見的遺傳性疾病,會導致大腦在嬰兒期後停止正常發育,從而逐漸喪失運動、語言和協調能力。

** 該試驗將是一項單臂、開放標籤研究,以患者爲對照組

** 公司表示,該試驗將招募約 18 名參與者,主要結果將在治療 12 個月後進行測量。

** 截至 2025 年 3 月,該公司的可用現金爲 2.926 億美元,現金週轉期已延長至 2028 年初。

** 包括本交易日的走勢在內,該股今年累計下跌 12

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