艾伯維超20億美金押注體內CAR-T細胞療法,阿斯利康、BMS均在佈局

新浪醫藥
07-02

當地時間6月30日,製藥公司艾伯維宣佈,將以21億美元的價格收購體內CAR-T細胞療法開發商Capstan Therapeutics,以擴大自身免疫性疾病療法的產品線。

自2023年艾伯維的明星藥物阿達木單抗(修美樂)專利到期以來,艾伯維已斥資超過200億美元進行大手筆收購。該公司正在與Vertex、百時美施貴寶(BMS)等製藥巨頭在自身免疫藥物領域展開競爭。

艾伯維最新押注的Capstan基於mRNA技術開發CAR-T療法。通過此項交易,艾伯維將獲得Capstan公司包括脂質納米顆粒(tLNP)在內的核心平臺技術。該技術可通過重新編程細胞治療疾病,在自身免疫性疾病領域具有廣闊的潛力。

有市場研究數據顯示,CAR-T療法市場規模今年將突破110億美元,到2034年有望飆升至接近2000億美元的規模。

Capstan公司成立於2022年,由美國賓夕法尼亞大學醫學院頂尖團隊領銜。該公司科學團隊創始人陣容豪華,包括CAR-T先驅卡爾·瓊(Carl June)、布魯斯·萊文(Bruce Levine)、2023年諾獎得主、mRNA技術奠基人德魯·韋斯曼(Drew Weissman)以及體內CAR-T技術發明人喬納森·愛潑斯坦(Jon Epstein)等。Capstan擁有的核心平臺包括靶向脂質納米顆粒 (tLNP) 技術以及體內CAR-T細胞直接改造的疾病特異性mRNA有效載荷技術。

就在今年6月,Capstan團隊在頂級學術期刊《科學》雜誌發表研究,證實脂質納米顆粒(tLNPs)可在體內對CAR-T細胞進行基因改造。該方法類似於mRNA疫苗,僅需簡單注射,就能在體內生成CAR-T細胞療法,無需實驗室細胞製造和體外擴增,有望解決當前CAR-T細胞療法工藝複雜、週期長、價格高昂等關鍵難題。

Capstan公司的抗CD19體內CAR-T細胞療法CPTX2309已於上個月正式開始一期臨牀試驗,用於治療B細胞介導的自身免疫疾病。

自2017年以來,美國FDA已批准了6款用於治療B細胞惡性腫瘤的CAR-T細胞療法。與此同時,全球範圍內還有數百種自體和異體CAR-T細胞及CAR-NK細胞產品正在臨牀試驗中。

目前已經獲批的CAR-T細胞療法均爲體外細胞療法,但還存在諸如生產製造方面的挑戰,如成本、時間和規模,且需要進行淋巴細胞清除化療,還面臨病毒載體的潛在安全性問題,嚴重限制了CAR-T細胞療法的臨牀應用。與傳統CAR-T療法相比,體內CAR-T並不需要從患者體內提取CAR-T細胞,也不需要提前進行淋巴細胞清除的預處理,不僅整個治療等待時間更少,而且它還是一種“通貨型”技術,無需專門的定製化處理。由於所有的CAR-T細胞均來自患者,因此大幅降低了“通貨型”CAR-T所遇到的細胞因子釋放綜合徵(CRS)和神經毒性的發生風險。諸多傳統CAR-T療法無法解決的問題,似乎可以通過體內CAR-T來解決。各大跨國藥企2024年財報顯示,CAR-T療法最新市場表現初見端倪。吉利德Yescarta以15.7億美元暫列全球第一,傳奇Carvykti以92.7%實現產品翻倍增長至9.63億美元,緊追其後;BMS的Breyanzi去年總銷售額爲7.47億美元,增長105%;相較之下,諾華的Kymriah,作爲全球首款CAR-T療法,2024年銷售額繼續下降,至4.43億美元。2025年3月,阿斯利康將以現金和無債務方式收購EsoBiotec,交易總額高達10億美元,正式入駐體內CAR-T等先進細胞療法市場。儘管阿斯利康在CAR-T的發展中起步略晚於諾華和吉利德等行業領軍者,但通過一系列密集的收購與合作,它的追趕速度令人驚訝。2023年,阿斯利康與西比曼生物達成了關於CAR-T療法C-CAR031的聯合開發協議。緊接着,阿斯利康又以12億美元收購了中國CAR-T企業亙喜生物,獲取了其核心產品GC012F。

2025年3月,BMS以總股權價值2.86億美元收購2seventy公司,將雙方聯合開發的BCMA CAR-T細胞療法(Abecma)完全納入旗下。Abecma是BMS第二款CAR-T細胞產品。此次收購,彰顯了BMS在CAR-T療法領域的決心,也代表2seventy的完美謝幕。新浪醫藥綜合

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