近日，從一浪高過一浪的BD交易到FDA的罕見放行，行業內關於國產創新藥「DeepSeek時刻」的論述喧囂塵上。不過放眼望去，大多數從業者依然扎堆腫瘤、免疫等傳統靶點的「思維慣性」之下，有勇氣開闢「新戰場」、嘗試顛覆式創新的企業少之又少。
雲頂新耀，正是其中之一。
6月27日，雲頂新耀舉辦「2025 mRNA創新技術平台研發日」，系統集中展示了其自主研發的AI+mRNA技術平台的最新進展——不僅包括基於自體生成CAR-T令人興奮的非人靈長類動物（猴）研究數據，還有個性化腫瘤治療性疫苗、通用型現貨腫瘤治療性疫苗的階段性突破數據。
緊接着在7月1日，雲頂新耀又公布另一條關鍵自研管線的突破：潛在同類最佳的新一代共價可逆BTK抑制劑EVER001，在原發性膜性腎病1b/2a期研究中展現出良好的有效性與耐受性，為公司佈局自免市場打開了新局。
這一連串重磅進展背後，是雲頂新耀穩步推進「雙輪驅動」戰略的實踐成果：一方面，以大單品帶來確定性營收，構建自我造血能力；另一方面，以AI+mRNA平台打造新一代差異化管線，打通長期增長空間。
正如《孫子兵法》所言：「凡戰者，以正合，以奇勝。善出奇者，無窮於天地，不竭於江海。」——「正」代表穩健之策，以確定性對抗不確定性的根基能力；而「奇」則是出其不意，顛覆式創新的戰略突破。
此乃創新藥企制勝之道，古今中外概莫能外也。
01
押注突破性自體生成CAR-T技術
衆所周知，傳統CAR-T療法的顯著療效已在B細胞惡性腫瘤中獲得驗證，但生產複雜、成本高昂、治療流程冗長等問題嚴重限制其可及性。而利用mRNA主動靶向的特點，讓自體生成CAR-T成為可能。
這條賽道的可行性啱啱得到初步驗證，目前進展最快的是美國一家創新藥企業Capstan Therapeutics。6月19日，賓夕法尼亞大學Perelman醫學院與Capstan 團隊在《Science》雜誌發表重磅論文，系統展示了基於CD8靶向LNP遞送抗CD19 CAR mRNA的自體生成CAR-T策略。在齧齒類與非人靈長類動物模型中，該療法不僅展現出優秀的抗腫瘤活性，更在自身免疫病模型中實現了B細胞的深度清除與「免疫重置」。CAR-T療法奠基人之一、Capstan聯合創始人Carl H. June教授擔任該研究的共同通訊作者。
這一成果不僅驗證了自體生成CAR-T的抗腫瘤療效，更是初步兌現了自免疾病的長期緩解，乃至治癒的可能性。
雲頂新耀與其研發理念類似：通過tLNP-mRNA系統，在患者體內直接將T細胞轉化為CAR-T細胞，當mRNA被分解後，T細胞會停止製造CAR，從而使健康B細胞的恢復（免疫重置）成為可能。
在人源化小鼠腫瘤模型中，該療法已實現有效的腫瘤細胞清除；在非人靈長類動物（猴）模型中已經驗證T細胞的高效轉染、CAR的表達以及B細胞的清除效果。雲頂新耀預計在今年推出首個自體生成CAR-T臨床前候選藥物，潛在開發用於腫瘤及自身免疫性疾病治療。
行業對於自體生成CAR-T的熱情有多高漲？
早在2023年，跨國藥企關於自體生成CAR-T的競賽就已打響：該年2月，安斯泰來宣佈與Kelonia達成合作以開發自體生成CAR-T，潛在交易總額超8.75億美元；今年3月，阿斯利康宣佈以10億美元收購自體生成CAR-T公司EsoBiotech；6月30日，Capstan研究成果發布的11天之後，艾伯維迅速出手以21億美元現金完成對公司的收購。交易金額肉眼可見的水漲船高。
除了自體生成CAR-T，針對腫瘤「易復發、難清除」的痛點，雲頂新耀還開發了個性化腫瘤治療性疫苗EVM16、通用型現貨腫瘤治療性疫苗EVM14兩款產品，目前已分別完成首例患者給藥以及美國FDA新藥臨床試驗申請（IND）默示許可。其中每一項研發進度都處於全球第一梯隊，任何單點的成功都具備絕對「現象級」的潛能。
總體而言，雲頂新耀正在以顛覆式創新，推動着腫瘤治療性疫苗、自體生成CAR-T在內的細胞與基因療法未來劇本的重構。正如雲頂新耀首席執行官羅永慶所言：「我們只押注可以改變世界和行業的突破性技術，這是雲頂新耀的戰略定位。」
02
站在下一場生物科技革命的最前沿
「mRNA療法本質上是一種信息技術。」——早在2021年，埃隆·馬斯克便如此形容，「你可以把它看作一段代碼，進入體內後指導你的細胞製造任何你需要的蛋白質。」
相比傳統以蛋白為主導的「逐一開發」思維，這種全新的研發範式，正將藥物開發從「分子篩選」轉向「信息設計」，其底層考驗的是「信息模塊+遞送通道」的綜合平台能力——科學家設計和篩選mRNA序列，配合靶向LNP遞送系統，將其運輸至特定細胞，再由細胞本身翻譯生成蛋白質。這種「信息即藥物」平台將傳統藥物開發範式轉變為了可編程的生物信息設計，使人體成為自身生產藥物的「智能工廠」。
在全球範圍內，擁有mRNA技術平台的企業並不多見，能實現全流程、自主可控、端到端以及有AI算法加持的平台更為稀缺，而云頂新耀正是國內的代表企業之一。
自2021年起，雲頂新耀便開始佈局自研mRNA平台，目前已構建出覆蓋抗原設計、mRNA序列優化、LNP（脂質納米顆粒）遞送技術、產業化生產的完整產業鏈體系，且已在「實戰」中得到檢驗——其第一代mRNA平台成果新冠疫苗PTX-COVID19-B，已在全球II期臨床中與輝瑞/BNT疫苗進行頭對頭比較。數據顯示，兩劑PTX-COVID19-B可誘導與Comirnaty疫苗相當的中和抗體水平，且安全性、耐受性良好。
在疫情退潮、預防類疫苗熱度減退的大背景下，雲頂新耀迅速戰略轉向，停止對傳統疫苗產品的過度投入，迅速將AI技術全面融入mRNA藥物的「研發中樞」，利用時間複利積累起難以替代的行業「know how」。
比如在新抗原設計方面，雲頂新耀基於深度學習的「妙算」（EVER-NEO-1）新抗原預測算法在多個獨立驗證研究中展現出與行業領先算法相當或更優的新抗原預測能力；在mRNA序列算法方面，目前已迭代至第三代AI評分模型，實現非翻譯區（UTR）與編碼序列（CDS）的協同優化，相比初代算法，目標蛋白表達量提升5倍以上。
而作為mRNA疫苗開發的關鍵遞送載體，雲頂新耀已建立並持續優化自主的tLNP-mRNA（脂質納米顆粒）遞送技術平台，建立了超500種自主陽離子脂質組成的專有脂質庫，特別是在可電離脂質和隱形脂質方面都有專利佈局，具備肝臟與肝外靶向能力，支持「被動」與「主動」靶向策略，且多輪體內研究驗證了平台在有效性、安全性及耐受性方面的良好表現。
當前，mRNA已被視為引領生物技術「下一場革命」的核心賽道之一，雲頂新耀率先形成了國產mRNA創新的產業閉環，這種「領先者優勢」，未來將在更多的臨床驗證中逐步顯現。
03
下一個爆款BD進行時
珠玉在前，疊加當前炙熱的BD氛圍，雲頂新耀無疑已經成為國內mRNA賽道最受矚目的「種子選手」。而對於BD交易的思考，雲頂新耀卻始終保持一種稀缺的冷靜與剋制——「BD的目的是為了價值創造，我們要做正確的BD，與合作伙伴實現優勢互補，最大化發揮產品價值，核心是一場基於長線戰略的相互契合。」羅永慶在研發日活動上這樣強調。
據介紹，目前雲頂新耀已與全球Top 20藥企建立廣泛接觸，但與常見的「投靠」不同，雲頂新耀的BD佈局有清晰的方向：以產品為核心，推動國產創新藥走出國門；以平台為支點，對接全球藥企資源共同構建下一代療法；以患者為目標，實現更多國家與地區的可及性落地。
值得注意的是，對於雲頂新耀而言，BD不是一個被動動作，而具有十分主動的選擇權。
在「雙輪驅動」戰略之下，雲頂新耀已經有三款成熟商業化產品依嘉®、耐賦康®、維適平®（伊曲莫德）創造現金流，且其商業化風格以高效精幹著稱，2024年僅前兩者就實現了超7億元的營收，預計未來總體銷售峯值超過百億元。
有這樣的商業化基礎，纔可以說雲頂新耀有底氣等待right deal以及對創新研發的持久投入。
下一個十年，中國是否能走出一家真正的全球化Big Pharma？如果答案是肯定的，那一定少不了三大維度的能力：一是精準引進高潛管線的戰略眼光；二是高效推動商業化落地的執行能力；三是技術前沿不斷突破的持續創新力。目前來看，雲頂新耀正沿着這三條路穩步前行。
創新藥是時間的朋友。現在，種子已落；剩下的，就交給時間去兌現。