阿斯利康以最高10億美元收購比利時生物技術公司EsoBiotec僅一個月後，7月7日，其核心資產在研體內CAR-T療法ESO-T01便在《柳葉刀》披露首組臨牀數據，爲這家傳統藥企的細胞基因治療佈局注入強心劑。

這項針對中國4例難治性多發性骨髓瘤患者的Ⅰ期試驗結果顯示，ESO-T01在單次靜脈輸注後即展現積極療效：2例達到嚴格完全緩解（sCR），2例獲得部分緩解（PR）。值得關注的是，受試患者均爲經多線治療失敗的極端案例——包括五重耐藥且廣泛髓外轉移、幹細胞移植後復發、四線治療耐藥伴大面積髓外病竈，以及既往BCMA靶向CAR-T治療失敗的患者。

與傳統CAR-T療法需體外提取、改造、回輸T細胞的複雜流程不同，ESO-T01採用創新性的"體內編程"策略：通過納米抗體靶向的慢病毒載體，直接在患者體內將T細胞重編程爲CAR-T細胞。這種設計旨在規避傳統療法"製造週期長、成本高昂、患者等待時間長"的痛點。研究團隊推測，更小的病毒顆粒尺寸或提升了腫瘤組織滲透能力，同時體內生成的CAR-T細胞可能具備更優的腫瘤歸巢能力及腫瘤微環境適應性。

具體療效方面，首例五重耐藥患者在治療第二個月實現骨髓及髓外病竈完全消退；第二例患者在28天內達成完全緩解；後兩例部分緩解患者則出現腫瘤負荷縮小及骨髓微小殘留病竈轉陰。安全性方面，所有患者僅出現1級細胞因子釋放綜合徵（CRS），1例高腫瘤負荷患者發生1級神經毒性綜合徵（ICANS），均通過糖皮質激素有效控制。血液學毒性以3-4級中性粒細胞減少爲主，多數在隨訪期緩解；2例患者出現肺部感染，經抗生素治療後康復。

此次收購是阿斯利康深化細胞基因治療佈局的關鍵一步。公司以4.25億美元首付加5.75億美元里程碑付款拿下ESO-T01權益，延續了其近年在該領域的一系列動作，此前已通過投資Gracell、Neogene Therapeutics等企業構建技術護城河。隨着首個臨牀數據的公佈，這款顛覆性體內CAR-T療法的後續開發進程，將成爲檢驗傳統藥企轉型創新生物技術領域成效的重要標尺。

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