更新第 3 段中的股份，在第 9 段中增加分析師評論

Mariam Sunny

路透7月16日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O週三表示，該公司將裁員500人，並在其肌肉失調基因療法Elevidys的標籤上添加嚴重警告，因爲最近有兩名服用該藥的患者死亡。

美國食品和藥物管理局要求Sarepta公司在 "黑框 "警告中加入最嚴重的警告，即杜氏肌營養不良症患者在可以行走的情況下有可能出現急性肝損傷和肝衰竭。

Sarepta 公司的股價在盤後交易中大漲33% ，因爲該公司還表示，其重組工作將在 2026 年把年成本減少約 4 億美元。

作爲重組的一部分，公司提拔內部人士 Ryan Wong 擔任首席財務官。黃曾擔任投資者關係高級副總裁。

該公司還停止了幾種基因療法的開發，這些療法用於治療一組肌肉萎縮性疾病，即 "肢腰肌營養不良症"。

在兩名接受肌肉萎縮症治療的患者死於急性肝功能衰竭後，該公司面臨着更嚴格的監管審查 (link)，這使人們對該療法的安全性和未來需求產生了懷疑。這兩名患者都無法行走，或者說無法獨立行走。

) 首席執行官道格-英格拉姆（Doug Ingram）在與分析師的電話會議上說："在第二起事件發生後，我們看到一些患者取消了預約，這顯然會導致醫生對(，"。

該公司表示，它計劃向 FDA 提交一份提案，在輸注 Elevidys 之前用一種抑制免疫系統的藥物治療非行動不便的病人。

Evercore ISI 公司的分析師說，這一宣佈消除了非臥牀患者使用該療法可能面臨的不利局面。

該公司曾暫停了對2025年Elevidys的銷售預測，並在上個月停止了對非臥牀患者的發貨。

Sarepta 表示，要繼續向非臥牀患者發貨，它還有 "更多的工作要做，還要與 FDA 進行更多的對話"。

雖然 Sarepta 公司週三沒有發佈正式的指導意見，但它預測到 2027 年，Elevidys 公司在非臥牀人羣中的年收入至少爲 5 億美元，並稱這是一次 "壓力測試"。

儘管Elevidys療法在一項晚期研究中未能達到主要目標，但FDA還是傳統地批准了該療法用於4歲及以上能行走的患者，並有條件地批准了不能行走的患者。

(爲便利非英文母語者，路透將其報導自動化翻譯爲數種其他語言。由於自動化翻譯可能有誤，或未能包含所需語境，路透不保證自動化翻譯文本的準確性，僅是爲了便利讀者而提供自動化翻譯。對於因爲使用自動化翻譯功能而造成的任何損害或損失，路透不承擔任何責任。)