Investing.com -- Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL)已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)對其靶向杜氏肌營養不良症的核酸酶治療的孤兒藥資格認定。

該認定授予了該公司的腺相關病毒9型遞送的DMD19-20L.431和DMD35-36L.457核酸酶，這些核酸酶正在開發用於治療杜氏肌營養不良症。

孤兒藥資格認定授予用於治療、診斷或預防在美國影響不足20萬人的罕見疾病的藥物和生物製品。這一地位為藥物開發商提供了某些優勢，包括合格臨牀試驗的稅收抵免和潛在的市場獨佔權。

杜氏肌營養不良症是一種罕見的遺傳性疾病，特徵為肌肉逐漸退化和無力，這是由於一種稱為肌營養不良蛋白的蛋白質發生改變，該蛋白質有助於保持肌肉細胞的完整性。

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