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（來源：文匯報）
全球生物治療企業杰特貝林（CSL Behring）日前宣佈，其創新藥物FXIIa抑制劑單克隆抗體（garadacimab）上市申請已正式獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心受理，用於預防遺傳性血管性水腫（HAE）發作。此次受理是garadacimab在中國上市進程中的關鍵里程碑，體現了杰特貝林深耕中國罕見病領域的堅定承諾，也有望為中國HAE患者帶來了全新的預防性治療選擇。
HAE是一種罕見、可危及生命的遺傳性疾病，以反覆且不可預測的皮膚和/或黏膜下水腫發作為主要特徵。在全球範圍內，HAE的患病率約為1/10000至1/50000。目前，中國尚缺乏全面的HAE流行病學數據。
Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子XIIa（FXIIa）用於HAE預防性治療的藥物，其創新的給藥方案為起始即採用每月一次皮下注射，通過預充式自動注射器可在15秒內完成，顯著提升了治療便捷性和患者依從性，適用於成人和12歲及以上青少年患者。
杰特貝林中國總經理王玉表示：「此次新藥申請獲得受理是garadacimab惠及中國HAE患者的重要一步。我們為有望將這款具有突破性機制的預防性治療方案引入中國而倍感振奮。杰特貝林始終致力於將全球領先的罕見病創新療法帶給中國患者，持續踐行‘以患者為中心’的承諾，助力提升中國罕見病診療水平，改善患者生活質量。
北京協和醫院變態反應科主任醫師支玉香教授表示，我國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%，是HAE患者的主要死亡原因之一，及時干預，尤其是急性喉頭水腫的搶救，直接關係到患者的生命安全。
她同時表示，HAE治療的最終目標是實現疾病完全控制（零發作）和患者生活正常化。長期預防治療能將發作頻率和嚴重程度降至最低，幫助患者儘可能迴歸正常生活。然而，目前國內可及的HAE針對性預防治療選擇仍顯不足。像garadacimab這類已在國際上廣泛應用的預防性治療藥物進入中國審評階段，令人倍感期待。這類藥物引入不僅能顯著豐富臨牀治療手段，更有望提升患者生存質量，降低致命性發作風險，從而推動我國HAE規範化診療水平的整體進步。