改變治療學（ASX：ATH） 已從鉛候選ATH434的開放標籤2期臨牀試驗中釋放了陽性TOPLINE數據，對10例高級多系統萎縮（MSA）患者。

ATH434-202試驗的數據顯示，口服藥物賦予了MSA損傷領域的臨牀益處，並能夠穩定基於疾病病理的關鍵神經生物標誌物。

臨牀前研究先前已經表明，ATH434可以通過在中樞神經系統中重新分佈鐵來降低⍺核蛋白病理並保留神經元功能。

降低進展

在ATH434-202試驗的12個月治療期間，與歷史對照相比，患者的疾病進展降低了約50％（通過修改後的統一MSA評級量表I或UMSARS I）評估。

此外，有30％的患者報告了神經系統症狀的穩定，這導致了晚期MSA患者。

ATH434在新試驗中還穩定了低血壓，重複了ATH434-201研究中觀察到的模式。

大腦萎縮減慢

神經成像數據表明，與安慰劑治療的參與者相比，ATH434可以減慢晚期患者的腦萎縮，而在Alterity先前的ATH434-201研究中進行了研究。

對大腦體積的影響也可與ATH434-201試驗的75毫克劑量組的參與者相提並論。

在ATH434-202試驗中，與安慰劑治療的ATH434-201患者相比，該藥物導致鐵的積累減少，從而提供了進一步的目標參與證據。

強大的效果

Alterity首席執行官David Stamler表示，最新結果證實了ATH434-201研究中觀察到的強大效力。

他說：“我們第二階段研究的臨牀和生物標誌物結果一直是一致的，並強烈支持推進我們在MSA中的ATH434計劃。”

“我們認爲，ATH434有可能減緩這種毀滅性疾病的進展，我們致力於儘快將這種新療法帶給患者。”

稀有疾病

MSA是一種罕見但迅速促進的神經退行性疾病，其特徵是自主神經系統失敗，並且由於腦和脊髓中不同類型的神經細胞的功能和死亡的逐漸喪失而導致運動受損，導致患者嚴重殘疾。

MSA的病理標誌是多個腦部區域中中樞神經系統（稱爲神經膠質）的支持細胞（稱爲神經膠質）的蛋白質 – 突觸核蛋白的積累。

儘管某些MSA症狀可以用藥物治療，但目前尚無批准的療法可以減緩或治癒該疾病。

同行研究

在同行評審期刊中，改變了變化性，用於在A中開發的創新神經影像措施 多系統萎縮中進展的生物標誌物 （生物使用）自然史研究。

該出版物的標題爲 MSA萎縮指數（MSA-AI）：多個系統萎縮診斷和臨牀進展的成像標記 – 描述瞭如何使用深度學習方法來定義大腦關鍵區域的神經解剖學以及在12個月內跟蹤MSA患者疾病進展的新型大腦萎縮量的發展。

在同一時間範圍內，結果與疾病嚴重程度的臨牀指標相關。

評估大腦體積

Stamler先生說：“這項研究使用了生物使用研究中採用的最先進的技術，該技術超出了傳統MRI方法，用於評估MSA患者的大腦體積。”

“我們觀察到，腦體積的統計學意義減少與疾病的臨牀惡化相關，現在我們擁有診斷MSA和隨着時間的時間跟蹤腦萎縮的卓越工具。”

斯坦勒先生說，結果強調了利用先進的神經影像學方法和分析工具評估MSA的重要性。