小核酸有望成為小分子和抗體後的第三大類藥物。小核酸藥物指ASO（反義寡核苷酸）、siRNA（小干擾 RNA）、miRNA（微小RNA）等短鏈核酸，通過與mRNA相互作用調節基因表達，具備靶標廣、特異性強、研發效率高和給藥間隔長等獨特優勢，極有潛力成為可產生大量產品的新技術路徑。罕見病商業化成熟，慢性病長效優勢顯現。目前，共有11 款ASO、7 款siRNA 和1款Aptamer（適配體）上市銷售。...
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