Investing.com -- Telomir Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:TELO)股價跳漲15%,此前這家臨牀前階段生物技術公司宣佈了新的研究結果,顯示其主要化合物能夠恢復亨廷頓-吉爾福德早衰綜合症(HGPS)患者細胞的線粒體功能。
該公司的化合物Telomir-1展示了在不觸發氧化應激或細胞增殖的情況下恢復病變細胞能量的能力。這項研究與Smart Assays Biotechnologies Ltd.合作進行,使用了一種早衰症人類成纖維細胞系,該細胞系模擬了與這種罕見遺傳疾病相關的線粒體功能障礙和過早衰老。
關鍵發現表明,Telomir-1在基礎和應激條件下顯著增加了線粒體能量產生,同時減少了活性氧物質。重要的是,該化合物並未增加活細胞數量,這表明它恢復了能量而不觸發細胞分裂——這在基因損傷細胞中可能是一個潛在的安全優勢。
Smart Assays首席執行官Raphael Mayer博士表示:"這種細胞系特異性代謝反應可能反映了線粒體通路的選擇性參與——這對針對線粒體功能障礙驅動疾病進展的神經退行性疾病治療項目來說是一個令人鼓舞的信號。"
該公司認爲,Telomir-1的機制可能在線粒體功能衰竭扮演核心角色的多種疾病中有更廣泛的應用,包括帕金森病、肌萎縮性側索硬化症(ALS)和阿爾茨海默病。Telomir已完成多項臨牀前研究,目前正在爲Telomir-1完成IND申請所需的準備工作。
Telomir首席執行官Erez Aminov表示:"我們現在專注於選擇與我們的機制相符並能讓我們產生最大臨牀影響的正確疾病靶點。"
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