強生“蘭澤替尼”獲批上市
7 月 30 日，NMPA 官網顯示，強生第三代 EGFR-TKI“蘭澤替尼”在國內獲批上市。根據公開資料及既往臨牀研究，推測該適應症爲聯用埃萬妥單抗一線治療 EGFR 突變局部晚期或轉移性 NSCLC（受理號：JXHS2400009）。
截圖來自：NMPA 官網
國外該適應症的獲批基於 III 期臨牀試驗 MARIPOSA(NCT04487080)的積極結果，該試驗旨在評估埃萬妥單抗聯合蘭澤替尼對比三代 EGFR TKI 單藥奧希替尼、蘭澤替尼一線治療 EGFR 突變晚期 NSCLC 的療效及安全性。
Insight 數據庫顯示，強生最初在 2023 ESMO 年會上首次公佈了該項試驗的積極結果，後又於同年度的 ESMO Asia 上公佈了亞洲人羣的亞組數據。
2024 年 WCLC 上，強生更新了更長隨訪時間下的 OS 數據，初步展現出擊敗奧希替尼的領先 OS 數據；2025 年 1 月 7 日，強生宣佈 MARIPOSA 研究的次要終點 OS 已經達到，相較奧希替尼，埃萬妥單抗+蘭澤替尼聯合療法預計延長 mOS 超過一年。
MARIPOSA 研究已披露的臨牀結果
2023 ESMO 中公佈的數據顯示，中位隨訪 22.0 個月，相比奧希替尼組，埃萬妥單抗聯合療法組中位 PFS 爲 23.7 個月（vs 16.6 個月），顯著降低 30% 的疾病進展或死亡風險。ORR 爲 86%（vs 85%），中位 DoR 爲 25.8 個月（vs 16.8 個月）。
亞洲亞組分析顯示，中位隨訪 22.5 個月，在亞洲患者中，聯合療法組相較奧希替尼組降低了 35% 的疾病進展或死亡風險（HR=0.65；95% CI，0.76-2.17）。mPFS 爲 27.5 個月（vs 18.3 個月），ORR 爲88%（vs85%），中位 DoR 爲 26.1 個月（vs 17.5 個月）。安全性方面，亞洲患者與 MARIPOSA 研究總體人羣相似。
在2024 年WCLC 大會上，強生公佈了該試驗截至 2024 年 5 月 13 日的更新數據。中位隨訪 31.1 個月，聯合療法組中位 OS 無法估計，而奧希替尼單藥組爲 37.3 個月，聯合療法組和奧希替尼單藥組的24 個月 OS 率分別爲 75% 和 70%，36 個月 OS 率分別爲 61% 和 53%。
阿斯利康“瑞利珠單抗”獲批新適應症
7 月 30 日，NMPA 官網顯示，阿斯利康長效 C5 補體抑制劑“瑞利珠單抗”在中國獲批一項新適應症（受理號：JXSS2400086/7）。根據相關臨牀試驗進度推測，該項適應症大概率爲：用於AQP4 抗體陽性視神經脊髓炎（NMOSD）成人患者。
截圖來源：NMPA 官網
瑞利珠單抗（英文商品名：Ultomiris; 中文商品名：偉立瑞）是阿斯利康斥資390 億美元重金收購 Alexion 後獲得的重要罕見病管線。2025 年 4 月 15 日，該藥在中國首次獲批上市，與常規治療藥物聯合用於治療抗乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。本次獲批的是瑞利珠單抗在華申報的第二項適應症。
瑞利珠單抗是阿斯利康罕見病部門的關鍵產品，接棒重磅炸彈藥物依庫珠單抗（Soliris），將給藥間隔時間由每 2 週一次延長至每 8 週一次。2024 年，瑞利珠單抗實現了39.24 億美元的全球銷售額，同比增長超32%，漲勢不容小覷。
其市場表現來源於在全球獲批的多項適應症：1）成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）；2）成人及一個月以上兒科患者的非典型溶血尿毒綜合徵（aHUS）；3）一個月以上的兒科或青少年 PNH；4）AChR 抗體陽性重症肌無力（gMG）；5）AQP4 抗體陽性視神經脊髓炎（NMOSD）。
而在國內，gMG 和 NMOSD 適應症陸續獲批之後，瑞利珠單抗用於 PNH 的 III 期臨牀也已經在 2024 年 7 月登記公示，同年 10 月實現首例入組，11 月招募完成 18 例患者，預計 2026 年 1 月試驗完成，後續有望在國內穩步開展商業化進程。
針對 PNH 的 III 期臨牀試驗詳情
截圖來源：Insight 數據庫
CHAMPION-NMOSD（登記號：NCT04201262）是一項開放標籤、全球多中心 III 期臨牀，評估瑞利珠單抗在成年 NMOSD 患者中的有效性和安全性。該試驗在北美、歐洲、亞太地區和日本招募 58 名患者，出於倫理原因，未設置直接安慰劑對照組，將結果與依庫珠單抗關鍵臨牀 PREVENT 研究的外部安慰劑組作對比。
2022 年 10 月，阿斯利康公佈該試驗的陽性結果。數據顯示，中位治療 73 周，瑞利珠單抗治療的患者中觀察到零判定復發（復發風險降低：98.6%，HR (95% CI) = 0.014 (0.000，0.103)，p<0.0001）。此外，接受瑞利珠單抗治療的患者在 48 周時 100% 無復發，而外部安慰劑組患者爲 63%。
截圖來源：企業官網
CHAMPION-NMOSD 試驗也達到了關鍵的次要療效終點，包括試驗期間年化複發率（研究中的復發總次數除以總患者年數）和根據 Hauser 步行指數（評估移動能力的量表）測量的移動能力（行走能力）相對基線的臨牀重要變化。
截圖來源：企業官網
安全性方面，Ultomiris 與以往臨牀試驗和真實世界結果一致，未觀察到新的安全性信號。
Insight 數據庫顯示，此前國內僅有 3 款新藥獲批用於 NMOSD，除阿斯利康的依庫珠單抗之外，還有翰森製藥引進的的 CD19 單抗“伊奈利珠單抗”和羅氏製藥的 IL6R 單抗“薩特利珠單抗”。瑞利珠單抗獲批之後成爲第 4 款。
截圖來源：Insight 數據庫
李氏大藥廠 PD-L1 單抗獲批新適應症
7 月 30 日，NMPA 官網顯示，李氏大藥廠 PD-L1 單抗“索卡佐利單抗”第 2 項適應症已經獲批上市（受理號：CXSS2400065）。根據臨牀試驗進度以及公開資料，Insight 數據庫推測本次獲批適應症爲：聯合化療一線治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）。
截圖來自：NMPA 官網
索卡佐利單抗（Socazolimab）是基於 Sorrento 公司專利 G-MAB 庫平臺篩選出的 PD-L1 單抗，後被李氏大藥廠引進。該藥於 2018 年 6 月首次啓動臨牀，2021 年 10 月首次申報上市，並於 2023 年 12 月獲批上市，首發適應症爲宮頸癌。
截圖來自：丁香園 Insight 數據庫
一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心 III 期臨牀試驗（登記號：NCT04878016/CTR20210969）評估了索卡佐利單抗聯合卡鉑和依託泊苷對比安慰劑聯合卡鉑和依託泊苷一線治療 ES-SCLC 的總生存期（OS）。該項試驗結果已經在 2024 ASCO 大會上發佈。
試驗共納入 498 例患者，以 1:1 的比例隨機分配至索卡佐利單抗+卡鉑+依託泊苷組和安慰劑+卡鉑+依託泊苷組。研究結果顯示：
索卡佐利組mOS 爲 13.9 個月（95%CI，12.22 - 15.34），而安慰劑組則爲11.58 個月（95%CI，10.64 - 12.81），HR 爲 0.799（95%CI，0.652-0.979，P = 0.0158）。
索卡佐利組和安慰劑組1 年 OS 率分別爲56.8%（95%CI，50.4-62.7）和48.8%（95%CI，42.4-54.8）；2 年 OS 率分別爲 20.7%（95%CI，14.8-27.3）和5.9%（95%CI，0.8-18.9）。
次要終點上，索卡佐利組和安慰劑組的mPFS 分別爲 5.55 個月和 4.37 個月，ORR 分別爲 75.5% 和 68.1%。
截圖來自：丁香園 Insight 數據庫
Insight 數據庫顯示，除了如今已經獲批的宮頸癌和小細胞肺癌兩大癌種之外，索卡佐利單抗還在積極拓展新癌種，其中骨肉瘤已經進行到 III 期臨牀階段，食管鱗癌在 I/II 期臨牀探索中，尿路上皮癌/膀胱癌也完成了 I 期臨牀試驗。
PD-L1 靶點早已戰爲紅海，國內 8 款已獲批上市，申報上市者既有皮下注射劑（阿替利珠單抗，羅氏），又有雙靶“升級版”新藥（瑞拉芙普-α，恆瑞），獲批和申報的適應症覆蓋鼻咽癌、小細胞肺癌、非小細胞肺癌、子宮內膜癌、食管鱗癌、胃癌、結外 NK/T 細胞淋巴瘤、結直腸癌、膽道癌、肝細胞癌、腎細胞癌等。
不過，憑藉對各癌種細分治療線數的佈局，更優的療效、依從性和可及性，後來者仍有望在紅海中佔據自己的一席之地，爲患者帶來更多有競爭力的治療新選擇。
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