Investing.com -- 在宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准其藥物SEPHIENCE（sepiapterin）用於治療苯丙酮尿症（PKU）後，PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT)股價上漲了9%。

此次批准包括廣泛的適應症，用於治療1個月及以上年齡的成人和兒科患者中對sepiapterin有反應的PKU引起的高苯丙氨酸血癥（HPA）。這一全面的適應症允許公司針對各種疾病亞型和廣泛的年齡範圍。

"我們很高興為PKU患者達成這一重要里程碑，"PTC Therapeutics首席執行官Matthew B. Klein醫學博士表示。"廣泛的適應症反映了Sephience滿足PKU患者重大未滿足需求的潛力。"

FDA的批准基於第三階段APHENITY試驗的有效性和安全性數據，以及APHENITY長期擴展研究中證明的治療效果持久性。

美國國家PKU聯盟執行董事Catherine Warren稱這一批准是"PKU社區的一個令人興奮的里程碑"，為患有這種疾病的個體"帶來了新的希望"。

SEPHIENCE最近獲得了歐盟委員會的上市授權，目前在日本和巴西等其他幾個國家的批准申請正在審查中。

該公司計劃利用其在推出罕見疾病療法方面的經驗，迅速將這一治療方法帶給美國患者，面向客戶的團隊已為推出做好準備。

PTC Therapeutics將於7月28日（星期一）美國東部時間下午5:00（北京時間7月29日上午5:00）舉行電話會議，討論此次批准。

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