還記得電影《我不是藥神》中天價抗癌藥的困境嗎？中國科學家用一場歷時11年的“破冰之旅”，交出了一份現實版答卷——中國首個自主研發的高選擇性抗癌藥呋喹替尼，不僅讓晚期結直腸癌患者生存期顯著延長，更成功打入歐美日主流市場，成爲全球抗癌藥領域的“新標杆”。

　　今天，這一由和記黃埔醫藥（上海）有限公司領銜的研發項目榮獲上海市科技進步獎一等獎，標誌着中國創新藥從“跟跑”到“領跑”的歷史性跨越。

從早期發現到臨牀開發，全鏈條自主完成

　　腸癌是全球第三大常見癌症，也是全球排行第二的“癌症殺手”。WHO數據顯示，全球每年新發結直腸癌病例超190萬，其中中國每年新增約51.7萬例。對於晚期患者，傳統化療效果有限，而當時的國際主流靶向藥不僅價格昂貴，還可能有“脫靶”副作用——藥物在攻擊癌細胞的同時誤傷健康組織，患者耐受性差，療效提升卻有限。

　　2012年前，尚無可推薦的針對結直腸癌治療的口服靶向藥物，主要依賴靜脈注射藥物。正是在這樣的醫療困境下，和黃醫藥科研團隊選擇迎難而上，瞄準結直腸癌領域，決心研發一款更精準、更安全、更可及的抗癌新藥。

　　團隊攻克VEGFR靶點研發國際難題，搭建"結構優化-臨牀驗證-工藝革新"三位一體創新體系。自研“一種創新結構的高選擇性VEGFR抑制劑”,通過喹唑啉母核與苯並呋喃結構創新結合，研發出抑制活性提升6.9倍、脫靶率爲零的高選擇性抑制劑，臨牀證實可顯著延長患者總生存期2.7個月、降低35%死亡風險，研究結果獲國際頂級醫學期刊《JAMA》全文發表，其療效及安全性獲得國際認可。

　　2013年，和黃醫藥團隊率先設計“一個隨機對照、劑量優化的臨牀方案”,比美國FDA同類指導原則早9年實踐。通過此方法確定的劑量不僅適用於中國患者，也適用於全球患者，爲藥品後續的開發和出海奠定了基礎。

　　回望過去11年的創新突圍之路，領導研發的和黃醫藥高級副總裁戴廣袖直言，在立項之初，中國在全球抗癌藥物研發領域長期處於“跟隨者”地位，他們也曾面臨資金投入巨大、不確定性極強等難題，但得益於國家在資金和政策上的扶持，最終才能堅持初心，做出讓中國人“用得起、喫得起、高質量”的創新藥。

原創小分子，全球大品種

　　在創新藥研發領域，科學突破只是第一步，後續還面臨着將實驗室成果轉化爲惠及全球患者的產業化產品的挑戰。呋喹替尼的產業化之路，正是中國創新藥從“原創小分子”到“全球大品種”的典範。

　　作爲我國首個從早期發現到臨牀開發全鏈條自主完成的抗腫瘤原創新藥，這個以“呋喹替尼”命名的創新分子，於2018年9月率先在中國獲批，於2023年、2024年先後在美國、歐盟、日本獲批，成爲十餘年來轉移性結直腸癌治療領域全球首個獲批針對所有三種VEGFR的選擇性抑制劑。目前已在30多個國家獲批或上市，爲全球轉移性結直腸患者帶來了新的治療選擇。

　　2023年，呋喹替尼成爲美國市場超過十年來，首個也是唯一一個獲批用於治療結直腸癌的創新靶向療法。獲批後48小時內，即在美國開出首張處方，成爲上海原創新藥在海外頭部市場開出的首張處方。

　　和黃醫藥執行副總裁崔昳昤談到，創新藥出海面臨着四大門檻：臨牀試驗、生產製造、上市申請和市場銷售。要攻克這些難關，關鍵在於藥物過硬的臨牀價值，人才、技術和資金都是達成這一目的的重要條件。

　　目前，呋喹替尼已達成逾80億元海外技術許可收入，2024年海外市場銷售額突破2.9億美元。作爲首個進入歐美日主流市場的中國結直腸癌靶向藥，預計三年內形成超百億規模，帶動上海生物醫藥產業鏈升級。項目培育的國際化團隊和技術體系，爲創新藥企參與全球競爭提供可複製的“上海方案”。

　　2002年，和黃醫藥在上海張江成立，當時本土初創的創新性藥企可謂鳳毛麟角。5年後，和黃醫藥現任首席科學官蘇慰國博士在張江藥谷一家星巴克的餐巾紙上，寫下了呋喹替尼主化合物的分子式。

　　十餘年潛心鑽研，呋喹替尼的誕生譜寫了中國創新藥的突圍史。這場發軔於上海張江的科研遠征，不僅爲全球患者提供中國智慧，更助力上海建設具有國際競爭力的生物醫藥創新高地，推動中國從“世界藥房”向“全球藥源”蛻變，在人類抗癌史上留下熠熠生輝的中國印記。

（文章來源：上觀新聞）