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Nancy Lapid
路透8月26日 - 健康巡禮》的讀者們,大家好!今天,我們將報道一些早期但有希望的消息,包括一對實驗性藥物、一種可能幫助某些患者在幹細胞移植前避免毒性治療的抗體,以及一種每月服用一次的預防艾滋病感染的藥片。我們還將報道有關男性和骨質疏鬆症的潛在重要發現。
藥物可替代部分幹細胞移植患者的化療
Jasper Therapeutics公司JSPR.O在一項小型早期試驗中開發出一種實驗性抗體藥物,可讓需要進行幹細胞移植的兒童跳過通常需要進行的劇毒化療和放射治療。
通常在幹細胞移植前,必須清除病變的骨髓,這個過程會導致嚴重的噁心、脫髮、免疫抑制,以及不孕不育、肝臟和腎臟損傷等長期問題。
研究人員在《自然醫學》(Nature Medicine (link))上報告說,Jasper公司的briquilimab成功清除了患者的幹細胞,而不會引起毒副作用。
Briquilimab靶向CD117,這是一種存在於造血幹細胞上的蛋白質,控制着幹細胞的生長和發育。
這項研究在三名患有範可尼貧血症(一種罕見的遺傳性疾病)的兒童中測試了這種新藥。但研究人員說,它也能使其他需要移植的遺傳病患者受益。
每名患者在計劃接受幹細胞前12天,都接受了一次抗體輸注。沒有人的免疫系統排斥捐獻的細胞,移植後30天,來自捐獻者的健康細胞幾乎完全佔據了患者的骨髓。
研究人員最初的目標是幫助患者達到1%的捐獻者嵌合率,即1%的骨髓細胞來自捐獻者。兩年後,這三位患者的細胞都接近100%來自捐獻者,遠遠好於預期。據研究人員稱,所有人的情況都很好。
試驗報告指出,在所有病例中,幹細胞都是由患者的父母之一捐獻的。
兒童通常不能接受父母的幹細胞移植,因為他們的基因不完全匹配。在這種情況下,研究人員從捐獻的骨髓中移除了可引發捐獻者細胞攻擊受者的免疫細胞。
研究人員正在對更多患有範可尼貧血症的兒童進行相同方案的中期試驗。他們還計劃在其他遺傳疾病中進行試驗。
據研究人員稱,斯坦福大學醫學院的另一個研究小組正在測試這種抗體是否能幫助那些因身體虛弱或患有癌症以外疾病而無法耐受全劑量放療或化療的老年癌症患者。
男性骨質疏鬆症風險因素值得關注
一項新的研究表明,對有骨質疏鬆症危險因素的男性患者進行宣傳可能會減少男性骨折相關疾病和死亡。
"這項研究的負責人、北卡羅來納州杜克大學醫學院的 Cathleen Colon-Emeric 博士說:"雖然(低骨密度) 通常被認為是一種女性疾病,但實際上,50 歲的男性在其有生之年死於骨折併發症的幾率比死於前列腺癌的幾率更高。
"但與對 65 歲以上女性進行骨質疏鬆症篩查的明確指南不同,對於是否在男性骨折前對其進行骨質疏鬆症篩查,目前還沒有達成共識。
在這項研究中,護士們查閱了美國退伍軍人事務衛生系統的電子健康記錄,以確定 3112 名 65 至 85 歲、至少有一個骨折風險因素的男性。這些因素包括關節炎、酒精依賴、慢性肺病、慢性肝病、中風、前列腺癌、吸菸、糖尿病和服用某些藥物。
在一半的病例中,護士會通知病人,並遠程協調他們的骨骼健康檢測和治療。
根據發表在《美國醫學會雜誌》(JAMA Internal Medicine (link))上的研究報告,骨健康服務組的骨質疏鬆症篩查率為 49%,而常規護理組為 2%。
在接受篩查的人羣中,略超過一半的人患有骨質疏鬆症或其前兆--骨質疏鬆症。
研究人員報告說,在需要接受骨質疏鬆症治療的骨健康服務組中,90% 以上的男性都堅持了他們的用藥計劃。
"Colon-Emeric說:"我們發現,對65歲以上至少有一個額外風險因素的男性進行篩查,與對65歲以上女性進行篩查一樣,能發現類似比例的需要骨質疏鬆症治療以預防骨折的人。
"她說:"與常規護理相比,骨健康模式在篩查、治療和堅持率方面都有很大改進。"她說:"在醫療系統或大型醫療機構中實施這種護理模式很可能會減少高危老年人的髖部骨折和其他破壞性骨折。
每月一次的艾滋病預防藥片正在人體試驗中
實驗室實驗表明,默克公司(Merck & Co MRK.N)生產的一種用於預防艾滋病感染的實驗性藥片每月只需服用一次。
目前可用的艾滋病暴露前預防(PrEP) 藥片必須每天服用。還有長效的 PrEP 療法,但需要由醫療服務提供者注射。
這種被稱為MK-8527的新型藥片的有效成分屬於核苷類逆轉錄酶轉位抑制劑,它採用多種機制阻斷包括艾滋病病毒在內的病毒複製。
研究人員說,默克公司目前正在對這種藥片進行中期人體試驗。
"他們在 PLoS Biology (link) 上的一份實驗室和動物實驗報告中寫道:"每月一次的口服暴露前預防可提供一種方便的選擇,與每日一次的艾滋病暴露前預防相比,它有可能提高堅持服藥的依從性。他們還補充說,這種方法還可以減少一些患者為獲得長效注射艾滋病毒預防方案而頻繁就醫的障礙。
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