2025年以來，被授予孤兒藥稱號的25款抗體類藥物

生物製藥小編

09/09

一般而言，孤兒藥常常反映了一個存在未滿足需求的空白市場。有些時候甚至會在其中發現一些很「妖」的思路，聞所未聞，讓人嘖嘖稱奇，另外由於整個2025年FDA的高層基本處於變動狀態，對於一些孤兒藥的態度也可能出現變化。本文就將簡單介紹2025年以來被FDA授予孤兒藥稱號的抗體藥物，期望能反映未來孤兒藥抗體開發的具體思路，當然其中也能看到大量的中國聲音。1.什麼？用於神經退行行疾病PD-L1抗體你沒看錯，...

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International開發了一款靶向腫瘤壞死因子受體2（TNFR2）的抗體BI-1808，獲得孤兒藥稱號的適應症為T細胞淋巴瘤。目前正在嘗試單藥和聯用K藥治療T細胞淋巴瘤，在實體瘤中也有進行嘗試。去年該藥物在T細胞淋巴瘤的II期臨牀數據不錯，出現了CR，值得關注。3.GSK的PAPP-A抗體GSK有一款妊娠相關血漿蛋白A（PAPP-A）抗體被授予孤兒藥稱號，適應症為常染色體顯性多囊腎病（ADPKD），ADPKD是一種常見的遺傳性腎臟疾病，由PKD1（16號染色體）或PKD2（4號染色體）基因突變引起。PKD1突變佔85%-90%，病情更重；PKD2突變佔10%-15%，病程較緩。其特徵為雙腎多發囊腫進行性增大，最終破壞腎功能。該藥物的機制是通過抑制PAPP-A的活性，阻斷IGF-1信號通路，減少囊腫生長。艾伯維也在開發相關競品管線ABBV-CLS-628。4.拜耳的SEMA3A抗體拜耳開發了一款SEMA3A抗體，適應症為Alport綜合徵，Alport綜合徵又稱遺傳性腎炎，由COL4A3、COL4A4或COL4A5基因突變引起，導致腎小球基底膜（GBM）中Ⅳ型膠原異常，進而引發血尿、蛋白尿和腎功能衰竭。SEMA3A抗體通過中和SEMA3A，阻斷其與受體（如neuropilin-1）的結合，從而抑制下游信號通路的激活。這可能減少足細胞損傷、減輕腎小球炎症和纖維化，從而保護腎功能。禮邦醫藥此前開發過同類型競品AP303，去年就被授予了孤兒藥稱號。5.普米斯/BioNtech排面BNT327在BioNtech收購普米斯後，該公司在不遺餘力推進PD-L1/VEGF雙抗，獲得孤兒藥稱號的適應症為小細胞肺癌。該藥物之前在小細胞肺癌的數據驚豔，已至三期，確實值得關注。6.TfR人源化抗體自從人轉鐵蛋白受體在神經疾病中作為靶點得到大量應用以來，已經有大量公司圍繞該靶點開發藥物。日本公司JCR Pharmaceuticals開發了一款利用人轉鐵蛋白受體運輸NAGLU酶（α-N-乙酰葡糖胺酶）的療法。適應症為黏多糖貯積症IIIB型（MPS IIIB），在MPS III中，由NAGLU基因突變導致NAGLU酶缺乏，硫酸肝素在細胞內積累，引發進行性神經退行性病變。因此需要抗體藥物運輸NAGLU酶穿透血腦屏障到大腦。7.ROR1 ADC中美華東開發了一款ROR1-ADC HDM2005，獲得孤兒藥稱號的適應症為套細胞淋巴瘤。同類競品為默沙東的MK-2140。8.CD228 ADC山東博安生物開發了一款CD228 ADC BA1302，目前已獲得FDA授予的鱗狀非小細胞肺癌和胰腺癌的孤兒藥資格認定。這是全球首個獲批臨牀的CD228 ADC。輝瑞此前有展示CD228 ADC PF-08046031的臨牀前PPT。9.CEACAM6 ADC我國台灣地區的Ji Yan Biomedical開發了一款CEACAM6人源化重鏈抗體藥物偶聯物（HCAb-ADC） ADC002，毒素為MMAE。適應症為胰腺癌。10.GPRC5D單抗賽諾菲開發了一款GPRC5D單抗SAR446523，適應症為多發性骨髓瘤（MM），看來賽諾菲也想在多發性骨髓瘤和強生拼一拼？11.TCTP單抗韓國公司NEX-I開發了一款TCTP單抗（研發代碼可能是NXI-101或NXI-201），適應症為肝細胞癌（HCC），該藥物可特異性結合肝細胞癌（HCC）細胞表面高表達的TCTP蛋白。12.MUC1 ADCXyone Therapeutics開發了一款MUC1 ADC XYA02，適應症為胰腺癌。Payload為Exatecan，採用7B8 Linker。13.FRα ADCMedicovestor開發了一款FRα ADC MC001，適應症為胰腺癌，Payload使用MMAE。14.Claudin 18.2 ADC信達生物的美國子公司Fortvita Biologics獲得了Claudin 18.2 ADC IBI34的孤兒藥稱號，IBI343採用了Fc沉默技術通過突變Fc段減少非特異性免疫反應，降低全身毒性。適應症為胰腺癌，Payload採用Exatecan，如今已經進入III期臨牀。15.康寧傑瑞HER2雙抗ADC康寧傑瑞獲得了HER2雙抗ADC JSKN003在胃癌及胃食管交界癌（GC/GEJC）的孤兒藥稱號。16.ALK1和BMPRII雙特異性聚集激動劑抗體Diagonal Therapeutics開發了一款ALK1和BMPRII雙特異性聚集激動劑抗體DIAG723，適應症為遺傳性出血性毛細血管擴張症，通過同時靶向ALK1（ACVRL1）和BMPRII受體，激活TGF-β/BMP信號通路，促進血管正常化，從而治療HHT。17.康諾亞BCMAxCD3雙抗在去年11月，康諾亞將BCMAxCD3雙抗CM336以Newco模式授權給了Ouro Medicines，適應症為自身免疫性溶血性貧血（AIHA）。AIHA是自身免疫性疾病，由B細胞產生自身抗體（多為IgG）攻擊紅細胞，導致溶血。約50%的患者經一線治療（糖皮質激素）和二線治療（抗CD20抗體、免疫抑制劑）後仍復發，且長期使用免疫抑制藥物副作用顯著（如感染、骨質疏鬆）此前在NEJM發表的研究為CM336在AIHA中的療效和安全性提供了臨牀驗證，支持其作為AIHA潛在創新療法的地位。18.FGFR3 ADC韓國公司AIMEDBIO和啓德醫藥共同開發了FGFR3 ADC GQ1011/AMB302，適應症為惡性膠質瘤。其技術基於啓德醫藥的新型TOPO1i抑制劑Topolx+AIMEDBIO的智能連續偶聯技術iLDC。惡性膠質瘤（如膠質母細胞瘤，GBM）是預後極差的腦腫瘤，5年生存率不足10%。尤其是在青少年多形性低級別神經上皮腫瘤，FGFR3和FGFR2基因融合與腫瘤的發生和進展有關。19.抗ACTH IgG1單抗丹麥製藥公司Lundbeck開發了一款ACTH（促腎上腺皮質激素） IgG1單抗Lu AG13909，適應症為先天性腎上腺增生症（CAH）。CAH是常染色體隱性遺傳病，最常見類型為21-羥化酶缺乏症（佔90%-95%）。患者因皮質醇和醛固酮合成障礙，導致ACTH反饋性升高，引發腎上腺增生和雄激素過多。而ACTH抗體通過結合ACTH，可以阻斷其與腎上腺皮質細胞上的黑皮質素2型受體（MC2R）結合，從而抑制ACTH誘導的信號傳導。同時由於該藥物採用了人源化IgG1亞型，因此降低了免疫原性。20.STEAP1 ADC德烽藥業開發了一款STEAP1（六跨膜前列腺上皮抗原1） ADC ADRX-0405，選用抗體為靶向STEAP1的人源化IgG1抗體Payload為拓撲異構酶1抑制劑，Linker採用了該公司Adcentrx的i-Conjugation®技術，可以優化Linker穩定性與藥物釋放效率。適應症為胃癌。21.溶瘤性豬糖基化人源化多克隆抗體法國公司Xenothera開發了一款溶瘤性豬糖基化人源化多克隆抗體（研發代碼可能為XON7），適應症為軟組織肉瘤，靶點不明。抗體本身來源是豬。官網也並未披露更多信息。22.復宏漢霖HER2單抗復宏漢霖的HER2單抗HLX22獲得孤兒藥資格認定，HLX22與傳統的HER2靶向療法相比存在差異化優勢，可通過結合與曲妥珠單抗不同的HER2的胞外亞結構域IV，產生協同作用。這一點使得HLX22有望成為未來胃癌的標準療法。23.再鼎DLL3 ADC再鼎醫藥的DLL3 ADC ZL-1310獲得孤兒藥資格認定，Payload採用的是喜樹鹼衍生物C24。適應症為小細胞肺癌。之前在ASCO上公佈的數據相當積極，橫向對比數據優於安進的已獲批藥物DLL3/CD3 TCE tarlatamab。24.天廣實GPRC5D×BCMA×CD3三抗天廣實和康源博創合作的GPRC5D×BCMA×CD3三抗MBS314獲得孤兒藥資格認定，之前還和輝瑞達成了合作，適應症為多發性骨髓瘤。看來輝瑞對於強生的多發性骨髓瘤藥物龍頭地位也有想法。25.抗vWF抗體荷蘭公司TargED Biopharmaceuticals開發了抗von Willebrand因子（vWF）單鏈抗體融合尿激酶催化結構域，適應症為血栓性血小板減少性紫癜（TTP）。可特異性結合vWF（von Willebrand因子），vWF是一種參與血栓形成的關鍵蛋白，尤其在TTP中因ADAMTS13酶缺乏導致vWF多聚體異常積累。參考來源：各公司官網","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"0","news_tag":"","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"}}}