潛在首款！降低疾病指標近100%，再生元單抗上市申請遞交在即

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）今日宣佈，其在研療法garetosmab用於治療成人進行性骨化性纖維發育不良（FOP）的3期OPTIMA研究達到主要終點。該療法能夠顯著減少新生異位骨化（HO）病竈的數量與體積。公司計劃於2025年年底前向美國FDA提交相關監管申請。根據新聞稿，garetosmab爲在成人FOP人羣中同時顯著降低HO病竈數量與體積的首個治療方案。

Garetosmab是一款靶向Activin A的單克隆抗體，後者被認爲是FOP患者形成HO病竈的關鍵蛋白。FOP是一種肌肉、肌腱與韌帶逐步被骨組織替代的疾病，最終可導致患者失去行動能力。研究結果顯示，在56周時達到主要終點：新生HO病竈減少≥90%。兩種給藥劑量（3 mg/kg與10 mg/kg）相較安慰劑分別將新生HO病竈數量降低94%與90%，且新生HO病竈總體體積降低超過99%。基於上述療效與安全性結果，獨立數據監測委員會（IDMC）建議安慰劑組患者儘快轉入garetosmab治療。

展現持久療效！強生口服多肽3期積極結果公佈

今日，強生（Johnson & Johnson）公佈其在研口服多肽療法icotrokinra用於治療中重度斑塊型銀屑病（PsO）的3期研究療效與安全性結果。對ICONIC-ADVANCE 1與2兩項3期研究的分析顯示，icotrokinra在第16周同時達到兩項共同主要終點；在多個時間點（包括第16周與第24周），其在皮損清除度方面優於獲批療法。安全性方面，未發現新的安全性信號，icotrokinra與安慰劑的不良事件發生率相當，且截至第24周在數值上低於獲批藥物。

在ICONIC-LEAD停藥/再治療研究中，icotrokinra至第52周維持了持續的皮損清除，安全性表現良好，未見新增安全性信號。試驗於第24周對達到銀屑病面積與嚴重程度指數90%改善（PASI 90）的成人應答者進行再隨機分配；結果顯示，第52周維持PASI 90的比例，icotrokinra組顯著高於安慰劑組（84% vs 21%；p<0.001）。此外，在青少年人羣中，第52周時持續接受icotrokinra治療滿52周者有86%達到PASI 90；而第16周由安慰劑轉入icotrokinra者有77%達到PASI 90。

Icotrokinra是一款潛在“first-in-class”的靶向口服多肽，能夠選擇性阻斷IL-23受體（IL-23R）。IL-23在中度至重度斑塊狀PsO的致病性T細胞活化中起着關鍵作用，是PsO和其他皮膚病、風溼病和IL-23介導腸胃病中炎症反應的基礎。Icotrokinra能夠以個位數的皮摩爾親和力與IL-23R結合，並對人類T細胞中的IL-23信號轉導產生強效的選擇性抑制作用。

有效降低致病因子水平！小分子積極試驗結果公佈

今日，Skyhawk Therapeutics宣佈，其在研藥物SKY-0515用於治療亨廷頓病（HD）的1期臨牀試驗C部分患者隊列首次期中分析取得積極結果。SKY-0515是一款口服小分子RNA剪接調節劑，基於公司自研的RNA剪接平臺SKYSTAR開發，旨在同時降低亨廷頓蛋白（HTT）與PMS1蛋白水平；其中PMS1被認爲是體細胞CAG重複擴增及HD病理過程中的重要驅動因素之一。

期中分析顯示，第84天時，接受SKY-0515治療的患者血液中突變型亨廷頓蛋白（mHTT）呈劑量依賴性下降，其中9 mg劑量組降幅達62%；在已評估的兩個給藥劑量上，SKY-0515整體耐受性良好。進一步結果表明，該藥可劑量依賴性降低PMS1mRNA，並表現出良好的中樞神經系統穿透性。未見新的安全性信號，整體數據支持項目持續推進臨牀開發；該療法的2/3期試驗目前正在進行中。

參考資料：

[1] Regeneron Announces Positive Phase 3 Trial in Adults with Ultra-Rare Genetic Disorder Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), Demonstrating that Garetosmab Prevents Greater than 99% of Abnormal Bone Formation. Retrieved September 17, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/09/17/3151506/0/en/Regeneron-Announces-Positive-Phase-3-Trial-in-Adults-with-Ultra-Rare-Genetic-Disorder-Fibrodysplasia-Ossificans-Progressiva-FOP-Demonstrating-that-Garetosmab-Prevents-Greater-than-.html

[2] Icotrokinra shows superiority to deucravacitinib in first reported head-to-head trials reinforcing promise of novel targeted oral peptide for treatment of plaque psoriasis. Retrieved September 17, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/icotrokinra-shows-superiority-to-deucravacitinib-in-first-reported-head-to-head-trials-reinforcing-promise-of-novel-targeted-oral-peptide-for-treatment-of-plaque-psoriasis-302557781.html

[3] Skyhawk Therapeutics Announces Positive First Interim Results in Patients from its Phase 1 Clinical Trial of SKY-0515 as a Treatment for Huntington's Disease. Retrieved September 17, 2025 from https://www.prnewswire.co.uk/news-releases/skyhawk-therapeutics-announces-positive-first-interim-results-in-patients-from-its-phase-1-clinical-trial-of-sky-0515-as-a-treatment-for-huntingtons-disease-302559094.html