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近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予了康方生物（9926.HK）自主研發的新一代抗CD47人源化IgG4單克隆抗體萊法利單抗（AK117）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD），適應症爲急性髓系白血病（AML）。

孤兒藥資格認定是FDA爲鼓勵針對罕見病治療藥物研發而設立的特殊激勵政策。將有助於該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受衆多積極的政策支持，包括享有臨牀試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助，以及該適應症批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權等。獲得該資格認定，是FDA對萊法利單抗臨牀價值潛力的認可和期許。

目前，康方生物圍繞萊法利單抗在血液腫瘤和實體瘤領域的臨牀開發均處於國際領先階段。除AML外，萊法利單抗聯合阿扎胞苷治療較高危骨髓增生異常綜合徵（HR-MDS）的隨機、雙盲、國際多中心Ⅱ期臨牀研究已完成患者入組。

與此同時，萊法利單抗是全球首個進入實體瘤註冊性Ⅲ期臨牀階段的CD47單抗。目前，其聯合依沃西一線治療PD-L1陽性頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）及聯合依沃西一線治療胰腺癌的兩項Ⅲ期臨牀試驗正在高效推進中。

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