智通財經APP獲悉，東吳證券發布研報稱，根據灼識諮詢預測，到2030年，RNAi療法在常見病及腫瘤領域的市場規模將佔總市場規模的54%。而中國RNAi療法的市場規模將由2022年的約4百萬美元增至2025年的3億美元以上，CAGR超300%，預計2030年將達到約30億美元。近期，全球範圍內小核酸藥物再起風雲，進入BD高潮，諾華、AZ、渤健等紛紛下注小核酸領域，我國靖因藥業、蘇州瑞博生物等藥企也取得交易進展，當前小核酸上市品種相對較少，中國企業有望搶佔全球藍海市場。

東吳證券主要觀點如下：

小核酸藥物特性具備獨特優勢

小核酸藥物以RNA為靶點、通過促進或抑制翻譯來調節蛋白質表達，包括ASO(反義寡核苷酸)、siRNA(小干擾RNA)等。小核酸藥物主要具備靶標可及性廣、靶向性/特異性強、研發效率高、給藥間隔長等優勢，在精準靶向給藥的同時，顯著提升慢病患者依從性，打開潛在臨床需求。

小核酸藥物技術突破與研發熱潮，迎來絕佳投資機遇

小核酸藥物設計需要考慮3大方面，序列設計、化學修飾和遞送方式，近年來針對這三點的技術突破，較好地攻克了小核酸的血管內降解及清除、先天免疫激活、跨膜困難、內涵體逃逸、脫靶效應等難題。

多款小核酸藥物成功獲批上市，展現了針對多靶點良好成藥性，具備優異的有效性安全性。其中，Nusinersen 24年銷售額16億美元，是全球首個脊髓性肌萎縮治療藥；Vutrisiran 24年銷售額9.7億美元(yoy+73%)，2022年才獲批上市；Inclisiran 24年銷售額7.5億美元(yoy+112%)，25H1實現收入5.55億美元(yoy+66%)，一路保持高速增長。未來隨着針對肝外遞送、慢性疾病等領域拓展的技術突破，市場空間想象力還將成倍擴大，迎來小核酸領域絕佳的投資機遇。

多款小核酸新藥獲批，市場進入高速爆發期

根據灼識諮詢預測，RNAi療法全球市場規模由2018 年的1.2千萬美元增加至2020年的3.62億美元，CAGR為449.2%；預計2030年將達到250億美元。到2030年，RNAi療法在常見病及腫瘤領域的市場規模將佔總市場規模的54%。而中國RNAi療法的市場規模將由2022年的約4百萬美元增至2025年的3億美元以上，CAGR超300%，預計2030年將達到約30億美元。

MNC紛紛下注小核酸領域，其中我國小核酸研發實力凸顯

全球範圍內小核酸藥物再起風雲，進入BD高潮，諾華、AZ、渤健、禮來、輝瑞、羅氏、GSK、賽諾菲等紛紛下注小核酸領域。與我國藥企相關的交易包括，靖因藥業與CRISPR近9億美金的共同開發項目，蘇州瑞博與勃林格殷格翰總交易金額超20億美元，賽諾菲以1.3億美元預付款引進Arrowhead子公司維亞臻的一個管線的大中華區權益，舶望製藥與諾華合作金額超52億美金等。

當前小核酸上市品種相對較少，中國企業有望搶佔全球藍海市場

截至2025年中，全球共獲批上市22款，包括13款ASO藥物、7款siRNA藥物、2款核酸適配體藥物。其中遺傳罕見病類目是獲批最多的適應症類別，16款小核酸藥物是針對遺傳罕見病，3款針對眼科疾病，1款針對心血管疾病等。未來，小核酸藥物將在更多領域展現其爆發潛力，例如在代謝和心血管等長效慢病用藥，罕見病尤其是遺傳性疾病的功能性治癒組合，以及肝外遞送和神經系統疾病的突破性療法。我國企業多款創新靶點已進入臨床階段，將持續向海外輸出大額的合作交易。

標的方面

建議關注具有自主技術平台、管線佈局新穎、或具備出海預期的標的。建議關注悅康藥業(688658.SH)、熱景生物(688068.SH)、石藥集團(01093)、信立泰(002294.SZ)、聖諾醫藥(688117.SH)、騰盛博藥-B(02137)、成都先導(688222.SH)、舶望製藥、瑞博生物等等。海外龍頭企業包括Alnylam(ALNY.US)、Ionis(IONS.US)、Arrowhead(ARWR.US)、Avidity(RNA)等。

風險提示

創新藥療效不及預期風險、新藥研發及審批進展不及預期、競爭格局惡化風險、醫保談判價格不及預期風險、藥品銷售不及預期、政策的不確定性、全球業務相關風險等。