暴漲247%,uniQure基因療法亨廷頓病關鍵臨牀成功;盟科藥業第一大股東反對多項提案

Ofweek維科網
09/26

創新藥暴力美學。9月24日,uniQure宣佈,其基因療法AMT-130用於治療亨廷頓病的關鍵性 I/II 期研究獲得積極頂線數據。該研究達到了預設的主要終點,與傾向評分匹配的外部對照組相比,高劑量 AMT-130 在 36 個月時通過複合亨廷頓病評定量表(cUHDRS)測量顯示出統計學上顯著的疾病進展減緩。該研究還達到了一個關鍵的次要終點,即與傾向評分匹配的外部對照組相比,在 36 個月時通過總...

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